Dottoressa Maria MessinaLa dr.ssa Maria Messina: “Con i farmaci a emivita prolungata l'aderenza è diventata decisamente meno gravosa”. Il prof. Giovanni Di Minno: “La compliance, sia con i vecchi che con i nuovi prodotti, deve rappresentare un impegno vero”. Il punto su questi temi in un doppio evento a Bologna e Napoli

Bologna e Napoli – L'obiettivo di una terapia su misura per il paziente, le nuove opportunità offerte dalla farmacocinetica e la necessità di un'aderenza ottimale: sono questi i tre punti che costruiranno un futuro sempre migliore per le persone affette da emofilia. Tre concetti emersi con forza nel corso dell'evento “PROGress in emofilia: quando l'innovazione è anche sostenibile – L'esperienza della PROtezione e del proGresso a confronto”, organizzato dall'azienda farmaceutica svedese SOBI in contemporanea a Napoli e a Bologna.

Uno dei momenti più difficili per soddisfare il terzo requisito – l'aderenza – è quello adolescenziale, che, come è noto, è il periodo della ribellione. Nel caso dei ragazzi emofilici non è raro che questo sentimento si estenda anche alla terapia: si sentono bene, magari nel corso della vita hanno avuto rare emorragie articolari o non ne hanno mai avuta una, e decidono di ridurre, o addirittura di sospendere le infusioni di propria iniziativa. Un comportamento che può essere rischioso, come ha spiegato la dr.ssa Maria Messina, del Centro di Riferimento Regionale per le Malattie Emorragiche e Trombotiche Ereditarie in Età Pediatrica, S.S.D. Medicina Trasfusionale Materno-Infantile e Traumatologica dell'A.O. Città della Salute e della Scienza di Torino. Nel suo centro pediatrico sono attualmente in cura 106 pazienti con emofilia A e 32 con emofilia B (grave, moderata e lieve).

“L'aderenza alla terapia è un aspetto molto importante, e decisamente meno gravoso da quando sono diventati disponibili i farmaci a emivita prolungata. Con questi prodotti i pazienti con emofilia A grave possono passare da tre a due infusioni settimanali di fattore VIII: se ci si pensa, sono 52 in meno ogni anno”, ha sottolineato la dottoressa.

“Oggi i nuovi prodotti suggeriscono l'importanza della farmacocinetica, ma questa non sostituisce la clinica”, ha spiegato il prof. Giovanni Di Minno, presidente dell'Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE) e coordinatore del doppio evento. “Noi dobbiamo utilizzare questa informazione in più per creare una terapia su misura per il singolo paziente, tenendo conto delle sue attitudini, della sua qualità di vita e anche del modo in cui consuma il farmaco”.

Le infusioni frequenti, specialmente nei bambini molto piccoli, possono diventare un problema: sia perché provocano fastidio e dolore, sia per la difficoltà di trovare gli accessi venosi in seguito alle ripetute iniezioni. “Fino ai 2-3 anni di età i piccoli vengono assistiti in ospedale, successivamente può iniziare la fase domiciliare, dove i genitori si occuperanno di eseguire le infusioni fino a quando i figli – intorno ai 13-14 anni – saranno in grado di farsele da soli”, prosegue la dr.ssa Messina.

Nell'emofilia grave, con i farmaci long acting (a emivita prolungata) è possibile ridurre il numero delle infusioni settimanali, oppure lasciarne immutata la frequenza, mantenendo però più alto il livello del fattore, per ottenere una più alta protezione dai sanguinamenti. Se la percentuale di fattore in circolo, desiderato con la profilassi, è superiore all'1% – livello che viene considerato “sicuro” per evitare emorragie spontanee – arrivare ad avere un livello del 5% o più, significa poter praticare anche attività sportive. Nel Centro della dr.ssa Messina, al momento, un paziente con emofilia A sta facendo un'infusione ogni 5 giorni, ma nell'emofilia B si può arrivare a una frequenza molto minore, anche una ogni settimana o ogni dieci giorni.

L'aderenza è ovviamente massima nei bambini, seguiti dai loro genitori, è buona in gran parte degli adulti, ma sicuramente tende a non esserlo negli adolescenti”, ha proseguito il prof. Di Minno. “Sia con i vecchi che con i nuovi prodotti, l'aderenza deve rappresentare un impegno vero, tanto per i medici quanto per tutto il team che si occupa di emofilia, con l'obiettivo preciso di riuscire ad ottenere il miglior risultato possibile. Questo è il ragionamento che dobbiamo tenere presente, insieme con l'idea che il futuro è oggi: perché oggi stiamo discutendo di come vivranno i nostri pazienti fra dieci o vent'anni”.

“Ora anche gli emofilici moderati stanno iniziando a fare la profilassi”, conclude la dr.ssa Messina. “Dopo vent'anni di calma piatta, ora, finalmente, ci sono tantissime novità, e altre sono imminenti: altri farmaci long acting sono già in avanzata fase di sperimentazione, e all'orizzonte c'è sempre l'ipotesi della terapia genica. Ma se consideriamo il salto in avanti già compiuto in questi anni nella qualità di vita dei pazienti grazie alla profilassi, ai ricombinanti e ai long acting, la terapia genica potrebbe diventare, almeno per l'emofilia B, persino superflua”.

Il video della relazione integrale del prof. Giovanni Di Minno durante l'evento “PROGress in emofilia”.

Clicca qui per ascoltare le dichiarazioni conclusive del prof. Di Minno.

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