Al quarto anno di trattamento, tutti gli score articolari hanno fatto registrare un significativo miglioramento: aumentando la protezione, diminuisce di conseguenza anche il dolore

Berlino (GERMANIA) – L'artropatia emofilica, causata da ripetuti emartri (sanguinamenti articolari), rimane una causa importante di morbilità per i pazienti e rappresenta una grande sfida nella gestione complessiva della malattia. Nonostante la tendenza di interventi ortopedici sia in calo nelle persone con emofilia, questi pazienti hanno tuttora una maggiore incidenza di chirurgia articolare e un tasso più elevato di complicazioni. La protezione della salute delle articolazioni, quindi il mantenimento o il miglioramento degli endpoint muscolo-scheletrici, è una misura importante dell'efficacia del trattamento profilattico per l'emofilia A nel corso della vita di un paziente.

Questo tema è stato approfondito in occasione del congresso della Società Internazionale per la Trombosi e l'Emostasi (ISTH), che si è svolto nel luglio scorso a Berlino. Il professor Johannes Oldenburg e i colleghi hanno presentato un poster (Oldenburg et al., PB 946) in cui sono stati mostrati i dati relativi agli score articolari dei pazienti in trattamento con efmoroctocog alfa (una proteina di fusione ricombinante costituita dal fattore VIII della coagulazione, farmaco commercializzato con il marchio Elocta) nel corso dei programmi di studio clinico e degli studi di estensione A-LONG, Kids A-LONG e ASPIRE.

I dati fanno quindi riferimento a quattro anni di studio per i soggetti adulti, e a tre anni per i soggetti pediatrici. Analizzando lo score articolare è stato dimostrato un continuo e significativo miglioramento della salute articolare dei pazienti in trattamento con efmoroctocog alfa.

In particolare, sono stati analizzati i singoli componenti degli score articolari, e tutti hanno fatto registrare un significativo miglioramento nel corso del tempo: il crepitio è diminuito del 20%, l'atrofia muscolare e la resistenza del 26%, il gonfiore del 47% e l'instabilità articolare dell'89%. È interessante vedere come aumentando la protezione migliori anche la salute articolare e, di conseguenza, diminuisca il dolore. Infatti, vi è una significativa riduzione (il 31%) del dolore articolare nei pazienti al terzo anno dello studio di estensione (al quarto anno, quindi, di trattamento).

Questi dati dimostrano che l’aumentata protezione ottenuta grazie a efmoroctocog alfa va ben oltre il concetto di 'trough level', ovvero il livello minimo di fattore tra un’infusione di profilassi e l’altra, e offre ai pazienti l’opportunità di migliorare i livelli articolari, riducendo, quindi, il dolore che danneggia la loro qualità di vita.

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