Un sondaggio svedese ha dimostrato che la protezione dai sanguinamenti è rilevante, ma non quanto il minor numero di infusioni settimanali o la possibilità di fare attività fisica, opportunità ora offerte dai nuovi prodotti a emivita prolungata

Lund (SVEZIA) – L'introduzione della terapia sostitutiva con concentrato di fattori coagulanti, verso la metà degli anni '50, ha modificato le prospettive per i pazienti con emofilia, inclusa l’aspettativa e la qualità di vita. Un ulteriore salto di qualità è stato fatto recentemente, con la disponibilità di prodotti che hanno la capacità di prolungare l'emivita dei concentrati: il primo fattore VIII ricombinante con tecnologia di fusione Fc è stato approvato dall'Agenzia Europea dei Medicinali nel 2015.

Le sperimentazioni cliniche hanno mostrato risultati promettenti, e gli esperti ritengono che con l'aumentare del tempo in cui il fattore VIII circola nel sangue, i concentrati a emivita prolungata porteranno ai pazienti diversi vantaggi: una migliore protezione contro i sanguinamenti, una maggiore partecipazione all'attività fisica e la possibilità di estendere l'intervallo delle infusioni.

Tuttavia, ad oggi, poco si sa della percezione che i pazienti, i caregiver e la popolazione generale hanno rispetto alle suddette terapie. Per colmare la lacuna, uno studio svedese, appena pubblicato sulla rivista Haemophilia (agosto 2017), ha indagato il modo in cui queste persone valutano il trattamento in regime di profilassi per l'emofilia A grave.

I membri (maggiori di 16 anni) della Società svedese di emofilia (FBIS), insieme a una rappresentanza della popolazione svedese selezionata sul web, sono stati invitati a partecipare a un'indagine sulle loro preferenze riguardanti le ricadute che un determinato trattamento potrebbe avere sulla loro vita quotidiana.

Tutti gli intervistati hanno valutato gli stessi quattro scenari di trattamento per l'emofilia A grave, nei quali poter bilanciare l'intervallo fra le infusioni, la partecipazione all'attività fisica e il rischio annuale di sanguinamenti.

Scenario # 1 – Profilassi standard svedese
Infusioni un giorno sì e uno no, partecipazione all'attività fisica, 1-2 sanguinamenti l'anno.

Scenario # 2 – Nessuna attività fisica
Infusioni un giorno sì e uno no, nessuna partecipazione all'attività fisica per paura di sanguinamenti, 1-2 sanguinamenti l'anno.

Scenario # 3: Intervallo di infusione più lungo
Infusioni ogni cinque giorni, partecipazione all'attività fisica, 1-2 sanguinamenti l'anno.

Scenario # 4: Intervallo di infusione più lungo e maggior numero di sanguinamenti
Infusioni ogni cinque giorni, partecipazione all'attività fisica, 5-6 sanguinamenti l'anno.

All'indagine hanno partecipato 1.657 intervistati, di età media 52 anni e per il 51% uomini. I membri della FBIS e quelli del gruppo web hanno espresso lo stesso ordine di preferenze rispetto ai quattro scenari di trattamento, ma i primi hanno valutato in modo significativamente più alto i vantaggi legati alla salute. Dall'analisi dei risultati, i punteggi ottenuti sono stati: 0,038 per un intervallo più lungo fra le infusioni, 0,023 per la partecipazione all'attività fisica e 0,022 per i minori sanguinamenti. Il gruppo di mezza età (40-59 anni) e il gruppo più giovane hanno attribuito una maggiore utilità all'intervallo di infusione più lungo, e il gruppo di mezza età lo ha valutato positivamente anche quando associato a un maggior numero di sanguinamenti annuali.

Il sondaggio dimostra dunque che il controllo e la prevenzione degli episodi di sanguinamento sono certamente fattori ritenuti importanti, ma ancor più lo sono gli elementi che influenzano la qualità di vita, come la frequenza delle infusioni e la possibilità di partecipare all'attività fisica.

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