Ospedale Gemelli, Umberto I, S. Maria Goretti e Bambin Gesù: questi i centri di riferimento per i circa 600 emofilici della regione

Arriva anche nella Regione Lazio il nuovo farmaco di Bayer per il trattamento dell’emofilia A, octocog alfa (Bay 81-8973). A febbraio di quest’anno, il medicinale della casa farmaceutica tedesca è stato inserito nella categoria dei farmaci rimborsabili (fascia A) dal Servizio sanitario nazionale. In Italia, octocog alfa è attualmente disponibile in Lazio, Puglia, Calabria, Lombardia, Sicilia, Abruzzo e Umbria, con le altre regioni che si stanno via via adeguando.

“Stiamo vivendo un momento positivo per l’emofilia, con diverse alternative terapeutiche disponibili”, ha dichiarato Raimondo De Cristofaro, Dirigente Medico delle Malattie emorragiche e trombotiche, UOS Policlinico A. Gemelli di Roma. “La scelta della terapia più adeguata va sempre valutata sul caso clinico del paziente e sulle sue necessità. Nel caso di octocog alfa - prosegue l’esperto in occasione della conferenza stampa organizzata da Bayer a Roma - ci troviamo di fronte a un prodotto già conosciuto e utilizzato, al quale sono state apportate innovazioni come la nanofiltrazione, per massimizzare la sicurezza nella rimozione di potenziali agenti patogeni. Il nuovo farmaco di Bayer, quindi, non richiede cambiamenti nella nostra routine, nemmeno a livello di monitoraggio di laboratorio, ma offre delle opportunità concrete in termini di sicurezza e di flessibilità nella profilassi”.

L’emofilia è una condizione causata dal deficit di una delle proteine necessarie per coagulazione del sangue. L’emofilia A rappresenta la forma più comune della malattia ed è dovuta all'assenza, totale o parziale, del cosiddetto 'fattore VIII della coagulazione'. Colpisce circa 1 persona su 10.000, per un totale di più di 30.000 pazienti in Europa, di cui circa 4.000 in Italia (Clicca qui per approfondimenti). Nel Lazio, sono circa 500 le persone affette da emofilia A e 100 quelle che soffrono di emofilia B, ancora più rara. Secondo quanto riportato dall’AICE (Associazione Italiana Centri Emofilici), i centri di riferimento regionali per l’emofilia sono: a Roma, il Policlinico A. Gemelli, il Policlinico Umberto I della Sapienza Università di Roma e l'Ospedale Pediatrico Bambin Gesù; a Latina, l’Ospedale S. Maria Goretti.

“Octocog alfa è un fattore VIII ricombinante, non modificato, simile a quello circolante in natura, a catena intera, che negli studi clinici registrativi ha dimostrato di mantenere l’emostasi e di proteggere i pazienti dai sanguinamenti, quando viene utilizzato in profilassi”, dichiara la Dottoressa Cristina Santoro, del Dipartimento di Biotecnologie Cellulari ed Ematologia, Sapienza Università di Roma Policlinico Umberto I. “Questi studi fanno parte del programma LEOPOLD (Long-Term Efficacy Open-Label Program in Severe Hemophilia A Disease), condotto a livello mondiale su un numeroso gruppo di pazienti con emofilia A che erano già trattati in precedenza e che hanno dimostrato che la molecola può essere utilizzata non solo con una profilassi tre volte alla settimana, ma anche, in alcuni pazienti, due volte alla settimana, garantendo la medesima protezione dai sanguinamenti”.

“Come pediatra tendo ad essere conservativo perché i piccoli pazienti vanno trattati con la massima cura e attenzione”, dichiara il Dott. Matteo Luciani, Dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica e Medicina Trasfusionale IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. “Nel caso di octocog alfa protein free il passaggio dal suo predecessore è semplice, in quanto si tratta di una molecola ben nota e studiata che presenta innovazioni tecnologiche, portando risultati di grande interesse per il miglioramento della protezione e dell’aderenza alla terapia. Lo studio LEOPOLD Kids è stato condotto sui bambini precedentemente trattati e ha mostrato che, in 6 mesi di osservazione del trattamento con il nuovo farmaco di Bayer, il 45% dei pazienti non ha avuto episodi di sanguinamento e il 55% non ha mostrato sanguinamenti entro 48 ore dall’ultima infusione di profilassi. Per un pediatra come me è essenziale evitare che i miei piccoli pazienti sperimentino sanguinamenti: octocog alfa protein free rappresenta una soluzione valida anche in questa fascia d’età notoriamente complessa da gestire per l’accesso venoso non sempre ottimale, per la paura dell’ago e per la dipendenza da qualcuno che nei primi anni di vita effettui l’infusione endovenosa con modalità adeguate. Un bambino emofilico in profilassi, ben controllato e protetto, - spiega il Dott. Luciani - può vivere il suo 'essere bambino' come tutti gli altri e, per noi pediatri, questo aspetto è importante non solo dal punto di vista clinico ma anche psicologico. Ridurre le infusioni garantendo protezione, efficacia e sicurezza è sinonimo di migliore aderenza alla terapia, che nel caso del nuovo farmaco di Bayer è facilitata anche dalla siringa preriempita e, in pratica, pronta all’uso”.

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