Il farmaco, denominato SB-525, è parte del portafoglio di terapie geniche che la società sta sviluppando per diverse malattie rare

USA - La Food and Drug Administration (FDA) ha accettato la domanda di Investigational New Drug (IND) avanzata da Sangamo BioSciences per SB-525, una terapia genica sperimentale per il trattamento dell'emofilia A. Grazie al parere favorevole della FDA, Sangamo è autorizzata a dare inizio al programma di sviluppo clinico del farmaco, la cui sicurezza, tollerabilità e potenziale efficacia verranno presto valutate in un primo trial di Fase I/II, condotto su un gruppo di pazienti adulti affetti da emofilia A.

L'emofilia A è una patologia causata da un difetto genetico che determina una mancanza di Fattore VIII, una proteina coinvolta nel processo di coagulazione sanguigna. Gli individui colpiti da questo disturbo sono a rischio di episodi emorragici, spontanei o secondari a traumi, che possono portare a gravi conseguenze. Il trattamento standard per le persone con emofilia è la sostituzione del fattore di coagulazione difettoso mediante regolari infusioni di fattori ricombinanti o derivati da plasma. Tale approccio, oltre ad essere costoso, può stimolare l'organismo a produrre specifici anticorpi inibitori che finiscono per compromettere l'efficacia della terapia.

SB-525 è un programma di terapia genica basato su DNA complementare (cDNA), ed è composto da un virus adeno-associato (AAV2/6) che ha la funzione di veicolare copie sane del gene umano che codifica per il Fattore VIII. In precedenti studi preclinici, SB-525 si è dimostrato sensibilmente più potente delle terapie fondate su AAV e cDNA che sono attualmente in fase di valutazione per il trattamento dell'emofilia A. In questo modo, il farmaco è potenzialmente in grado di fornire livelli elevati di Fattore VIII mediante l'impiego di dosi inferiori di vettore AAV, con un miglior rapporto rischio/beneficio a vantaggio dei pazienti.

SB-525 è uno dei quattro programmi di terapia genica per malattie rare su cui Sangamo prevede di condurre studi clinici nel corso di quest'anno. Infatti, oltre a SB-525, la società sta procedendo con lo sviluppo di SB-FIX, per il trattamento dell'emofilia B, SB-318, per la mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS I) e SB-913, per la mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II), nota anche come sindrome di Hunter.

“Siamo lieti di iniziare il 2017 annunciando l'apertura della fase IND per SB-525 e l'intenzione di avviare prima possibile un trial clinico di valutazione del farmaco”, ha dichiarato Sandy Macrae, Amministratore Delegato di Sangamo.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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