Dott.ssa Maria Elisa MancusoLa dr.ssa Mancuso (Milano): “Sarà possibile adattare le sue caratteristiche farmacocinetiche alle esigenze di trattamento di specifici gruppi di pazienti come bambini o anziani”

MILANO – La flessibilità d'uso e la possibilità di adattarsi alle esigenze di trattamento di specifici gruppi di pazienti: per la dr.ssa Maria Elisa Mancuso è questo il valore aggiunto di Bay 81-8973, il nuovo fattore VIII ricombinante prodotto da Bayer per il trattamento dell'emofilia A. La dr.ssa Mancuso, del Centro Emofilia e Trombosi “Angelo Bianchi Bonomi”, Fondazione Ca' Granda – Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, ha parlato di questa nuova molecola nella sua relazione al Congresso annuale dell'Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE), che si è concluso a Bologna il 28 ottobre.

Al simposio ha partecipato anche il prof. Diego Fornasari, del Dipartimento di Biotecnologie Mediche e Medicina Traslazionale dell'Università degli Studi di Milano.

Il farmaco, che si basa sul principio attivo octocog alfa, lo scorso maggio è stato inserito da AIFA nella classe C non negoziata, “classe C (nn)”, ovvero una sezione provvisoria dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità.

Dottoressa Mancuso, al Congresso è stato presentato il nuovo fattore VIII ricombinante di Bayer: quali possibili novità potrà offrire rispetto alle attuali terapie nel trattamento dell'emofilia A?
“Alla luce delle caratteristiche farmacocinetiche e farmacodinamiche è possibile che in selezionati gruppi di pazienti, questo nuovo farmaco possa essere utilizzato efficacemente in profilassi con 2 infusioni settimanali invece che 3, come di solito richiesto”.

Ci può parlare del programma LEOPOLD? L'Italia ha partecipato agli studi?
“Il programma LEOPOLD è un programma di studi clinici sulla nuova molecola BAY 81 che ha coinvolto pazienti con emofilia A grave di tutte le età al fine di testare efficacia e sicurezza del nuovo concentrato. L'Italia ha attivamente partecipato a tutti gli studi di tale programma, e quello denominato PUPs, che include bimbi con emofilia A grave mai trattati, è tuttora in corso”.

Bay 81 è una molecola ben conosciuta, ora migliorata: questo rende più semplice l'utilizzo?
“Direi che il valore aggiunto non è la semplicità di utilizzo ma la flessibilità d'uso, perché è possibile adattare le sue caratteristiche farmacocinetiche alle esigenze di trattamento di specifici gruppi di pazienti come bambini o anziani, in cui le infusioni frequenti possono rappresentare un ostacolo concreto all'attuazione della profilassi”.

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