Prof. Diego FornasariIl prof. Fornasari (Milano): “La nuova molecola octocog alfa permetterà a pazienti selezionati di ridurre le somministrazioni settimanali da 3 a 2”

“Una molecola ancora più sicura, con migliori caratteristiche farmacologiche”: il prof. Diego Fornasari, del Dipartimento di Biotecnologie Mediche e Medicina Traslazionale dell'Università degli Studi di Milano, ha descritto così il nuovo fattore VIII ricombinante prodotto da Bayer per il trattamento dell'emofilia A. Bay 81-8973 si basa sul principio attivo octocog alfa. Il farmaco, lo scorso maggio, è stato inserito da AIFA nella classe C non negoziata, “classe C (nn)”, ovvero una sezione provvisoria dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità.

Il prof. Fornasari ha parlato di questa nuova molecola nella sua relazione al Congresso annuale dell'Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE), che si è concluso a Bologna il 28 ottobre. “Sono cambiate le condizioni di produzione: si tratta sempre di un fattore VIII intero, sintetizzato a partire dalle stesse cellule, ma modificate e dotate di HSP70 umana (Heat Shock Protein 70 kilodaltons), una proteina chaperon che consente un miglioramento nella produzione del fattore VIII”, spiega Fornasari. “Una modalità che favorisce il corretto folding, più simile a quello che circola nei soggetti normali, una migliore interazione con il fattore di Von Willebrand e una migliore glicosilazione: insomma, meno rischi”.

L’approvazione del farmaco si è basata sui risultati del programma di sviluppo clinico composto dai tre studi multinazionali LEOPOLD I, LEOPOLD II e LEOPOLD KIDS, disegnati per valutare la farmacocinetica, l’efficacia e la sicurezza del farmaco. Nel complesso, queste sperimentazioni hanno valutato il farmaco in più di 200 fra bambini e adulti con emofilia A grave, provenienti da 60 centri per il trattamento dell’emofilia in 25 paesi nel mondo.

L'aspetto più rilevante per i pazienti è l'aumento dell'emivita del farmaco di due ore e mezza, che nella terapia profilattica permette di ridurre le somministrazioni settimanali da 3 a 2 in pazienti selezionati”. Per aumentare la sicurezza, inoltre, le cellule che producono il fattore VIII sono state fatte crescere in sieri completamente sintetici, in assenza di proteine animali, e la purificazione ha fatto uso di nuove tecniche di nanofiltrazione per prevenire qualsiasi rischio di contaminazione virale. “In futuro saranno prodotti farmaci con emivita ancora più lunga, ma per ora è stato messo un punto fermo sulle modalità di sviluppo”, conclude il prof. Fornasari. “Come nella produzione di un'automobile, è stato scelto di migliorare la sicurezza, per poi pensare ad aumentare le prestazioni”.

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