USA - Spark Therapeutics e Pfizer hanno annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso lo status di terapia fortemente innovativa (Breakthrough Therapy) per SPK-9001, un innovativo candidato farmaco che le due società stanno sviluppato in collaborazione per il trattamento dell'emofilia B. La terapia genica è attualmente indagata in uno studio clinico di Fase I/II che ha già riportato favorevoli esiti preliminari.

SPK-9001 è costituito da un nuovo capside di virus adeno-associato (AAV) bio-ingegnerizzato per esprimere una variante ad alta attività del fattore IX della coagulazione (FIX), la proteina deficitaria nei pazienti affetti da emofilia B. Il composto è ideato per stimolare la produzione endogena di FIX mediante un'unica somministrazione endovenosa.

“Siamo estremamente lieti di aver ottenuto la designazione di terapia fortemente innovativa per SPK-9001, che ha mostrato i primi risultati positivi circa il nostro obiettivo di eliminare la necessità di infusioni regolari per controllare e prevenire gli episodi emorragici nei pazienti con emofilia B, tutto ciò attraverso una terapia genica altamente ottimizzata e potenzialmente in grado di essere somministrata una sola volta”, ha dichiarato J. D. Marrazzo, CEO di Spark Therapeutics. “Insieme a Pfizer, non vediamo l'ora di lavorare a stretto contatto con la FDA per far si che i pazienti possano disporre di SPK-9001 nella maniera più rapida e sicura possibile”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa di Spark Therapeutics.

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