Bay 81-8973 (octocog alfa), prodotto da Bayer, è un fattore VIII ricombinante destinato ai pazienti di tutte le età

MILANO – Un nuovo farmaco per il trattamento dell'emofilia A è stato inserito da AIFA nella classe C non negoziata, “classe C (nn)”, ovvero una sezione provvisoria dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità. Bay 81-8973 (octocog alfa), prodotto da Bayer, è un fattore VIII ricombinante, non modificato, a catena intera, destinato ai pazienti di tutte le età affetti da emofilia A. Il farmaco, negli studi clinici, ha dimostrato di mantenere l’emostasi e di proteggere dai sanguinamenti quando usato in regime di profilassi due o tre volte a settimana.

L’approvazione si è basata sui risultati del programma di sviluppo clinico LEOPOLD (Long-Term Efficacy Open-Label Program in Severe Hemophilia A Disease), che si compone di tre studi clinici multinazionali, disegnati per valutare la farmacocinetical’efficacia e la sicurezza di Bay 81-8973. Nel complesso queste sperimentazioni hanno valutato il farmaco in più di 200 fra bambini ed adulti con emofilia A grave, provenienti da 60 centri per il trattamento dell’emofilia in 25 paesi nel mondo.

LEOPOLD I è uno studio in aperto, cross over, di fase III, condotto su pazienti maschi di età compresa tra 12 e 65 anni. Lo scopo dello studio è stato quello di dimostrare l'efficacia e la sicurezza di Bay 81-8973 utilizzato nella profilassi, per il trattamento di episodi emorragici e per mantenere l'emostasi durante gli interventi chirurgici. Gli sperimentatori hanno assegnato ad ogni soggetto uno specifico regime posologico di profilassi, due o tre volte alla settimana, a seconda del fenotipo emorragico, della storia di emorragie pregresse e di altri fattori propri del paziente.

LEOPOLD II è uno studio randomizzato, cross-over, in aperto, condotto su pazienti maschi di età compresa tra i 12 e i 65 anni. In questo studio di fase III, 80 soggetti sono stati randomizzati a ricevere Bay 81-8973 somministrato in regime di profilassi o due volte alla settimana, a basso dosaggio o tre volte alla settimana ad alto dosaggio, oppure in trattamento al bisogno. Lo scopo principale è stato quello di dimostrare la maggiore efficacia della profilassi rispetto a quella del trattamento al bisogno, sulla base dell’endpoint primario della frequenza di emorragie in un periodo di osservazione di 12 mesi.

LEOPOLD KIDS è uno studio in aperto, non randomizzato, di fase III. La parte A dello studio è stata messa a punto per valutare l'efficacia e la sicurezza del farmaco (somministrato in profilassi due o tre volte alla settimana oppure a giorni alterni) nella prevenzione e nel trattamento delle emorragie e nella gestione dell’emostasi in interventi chirurgici in bambini di età inferiore ai 12 anni, già trattati in precedenza. La parte B dello studio ha incluso pazienti non trattati in precedenza.

“Questa approvazione è un ulteriore passo avanti nel nostro lungo percorso per portare terapie innovative sul mercato,” ha commentato il Dr. Franco Pamparana, Direttore Medico di Bayer Pharmaceuticals. “Siamo entusiasti di lanciare Bay 81-8973 come nuova opzione di trattamento per i pazienti con emofilia A. Con questo farmaco Bayer conferma l’impegno a lungo termine nei confronti della comunità emofilica”.

“Bay 81-8973 rappresenta un passo in avanti nella cura dell’emofilia”, ha aggiunto la Dr.ssa Elena Santagostino, responsabile dell'unità operativa emofilia, presso l'IRCCS Fondazione Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano e coordinatrice del programma LEOPOLD in Italia. “Gli studi clinici registrativi del programma LEOPOLD sono stati condotti in un ampio ed eterogeneo gruppo di persone con emofilia A e hanno dimostrato che il farmaco può essere utilizzato non solo tre volte alla settimana, ma anche, in alcune fasce di pazienti, due volte alla settimana”. Nei prossimi mesi l’iter regolatorio di Bay 81-8973 proseguirà fino al raggiungimento della classe A, riservata ai farmaci a carico dal Servizio Sanitario Nazionale.

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