USA - BioMarin Pharmaceutical ha annunciato che BMN 270, una terapia genica sperimentale per il trattamento di pazienti affetti da emofilia A, ha ottenuto la designazione di 'farmaco orfano' dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti. BMN 270 è costituito da un virus adeno-associato (AAV) che funge da vettore del 'fattore VIII della coagulazione' (FVIII). La terapia è progettata per ripristinare le concentrazioni plasmatiche di FVIII e combattere la causa dei sintomi emorragici associati all'emofilia A.

BioMarin sta attualmente conducendo uno studio di Fase I/II per valutare la sicurezza e l'efficacia di BMN 270 in un totale di 12 pazienti affetti da emofilia A in forma grave. I partecipanti verranno monitorati per un periodo di 5 anni, durante il quale sarà esaminata una serie di parametri necessari per stabilire il dosaggio ideale del farmaco. Biomarin fornirà un aggiornamento sul programma di sperimentazione nel corso del prossimo mese di aprile.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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