GERMANIA – La società di bioterapie CSL Behring ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole in merito all’autorizzazione all’immissione in commercio di Idelvion®, un farmaco in via di sperimentazione per il trattamento di pazienti affetti da emofilia B.  Nel 2010, Idelvion® ha ricevuto la denominazione di 'farmaco orfano' dalla stessa EMA.

Idelvion (rIX-FP) è una proteina di fusione che è stata sviluppata da CSL Behring unendo le due molecole ricombinanti del 'fattore IX della coagulazione' (FIX) e dell’albumina. Grazie a questa particolare combinazione, il composto è dotato di un'emivita estesa e può essere somministrato ad intervalli di tempo lunghi fino a 14 giorni.

Il giudizio del CHMP si basa sui positivi risultati ottenuti da PROLONG-9FP, il programma di sviluppo clinico di Idelvion. La sicurezza e l'efficacia del farmaco sono state valutate in una serie di studi che vanno dalla Fase I alla Fase III e che sono stati condotti su bambini e adulti con emofilia B causata da un livello di FIX non superiore al 2%. I dati dimostrano che l'utilizzo profilattico di Idelvion ha portato ad un’incidenza annuale di sanguinamenti spontanei uguale a zero e a livelli di attività di FIX superiori al 5%. Inoltre, l'impiego del farmaco on demand, ossia in caso di bisogno dovuto ad emorragia in atto, ha permesso di risolvere il 93,6% dei sanguinamenti con una sola infusione di Idelvion, e il 98,6% con una o due infusioni. I più comuni eventi avversi sono stati cefalea e reazioni nel sito di iniezione.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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