La consultazione è aperta fino al 31 agosto 2013
UE - L'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha pubblicato recentemente delle linee guida per la valutazione dei medicinali per il trattamento delle distrofie muscolari di Duchenne e Becker (DMD e BMD). Il documento è disponibile online per la consultazione fino al 31 agosto 2013.
Le linee guida Ema sono state redatte in seguito ad un’attenta riflessione sulle nuove opzioni terapeutiche recentemente rese disponibili e sul grande incremento di studi clinici internazionali, fornendo informazioni e raccomandazioni sulle strategie cliniche da adottare.
L’EMA riconosce che “a causa dell’eterogeneità dei fenotipi di entrambe le malattie e dei risultati attesi che possono anch’essi variare in funzione dello stadio della malattia”, non è possibile fornire una guida chiara ed esaustiva e, quindi, “il presente documento dovrebbe essere considerato come una guida generale e integrata con altre linee guida rilevanti fornite dall’EMA e dall’ICH”.
Ricordiamo che in Italia si stanno sperimentando attualmente due farmaci per la Distrofia di Duchenne, il farmaco Isofen e il farmaco givinostat. Entrambe le sperimentazioni sono sostenute da Parent Project Onlus, l’associazione italiana dedicata alla Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker.
Il documento è consultabile a questo link.
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