Duchenne: vamorolone riceve l'OK del CHMP

Il Comitato dell’Agenzia Europea per i Medicinali ha raccomandato l’approvazione del farmaco per pazienti di almeno 4 anni di età

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) ha espresso un parere positivo in merito dell'approvazione del farmaco vamorolone (nome commerciale Agamree) per il trattamento di pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) di età pari o superiore a 4 anni. Il giudizio favorevole del CHMP verrà ora trasmesso alla Commissione Europea, a cui spetta la decisione definitiva sull’autorizzazione all’immissione in commercio della molecola.

Il candidato farmaco vamorolone, di proprietà dell’azienda Santhera Pharmaceuticals, è progettato per esplicare un’azione antinfiammatoria pari a quella dei glucocorticoidi ma senza i problemi di sicurezza tipici di questa classe di medicinali. Pertanto, in virtù del suo particolare meccanismo d’azione, il farmaco si pone come eventuale alternativa terapeutica ai corticosteroidi esistenti, che costituiscono il trattamento standard per i bambini e gli adolescenti affetti da DMD.

Le prove dell'efficacia e della sicurezza di vamorolone provengono dalla sperimentazione principale VISION-DMD e da tre trial in aperto (incluse le fasi di estensione), in cui il farmaco è stato somministrato a dosi comprese tra 2 e 6 mg/kg/die per un periodo di trattamento totale di un massimo di 30 mesi, nonché da uno studio di confronto esterno (FOR-DMD) e da diversi studi di farmacologia. Nel trial VISION-DMD, i ragazzi affetti da Duchenne trattati con vamorolone hanno mantenuto, in media, una crescita simile a quella mostrata dai pazienti sottoposti a placebo, mentre quelli trattati con prednisone hanno registrato, in media, un arresto della crescita. Inoltre, i pazienti che dopo 24 settimane sono passati dalla terapia con prednisone a quella con vamorolone hanno mostrato, in media, una ripresa della crescita in altezza per il resto dello studio. A differenza dei corticosteroidi, vamorolone non ha provocato una diminuzione del metabolismo osseo, misurato sulla base dei livelli di appositi biomarcatori, né una riduzione significativa della mineralizzazione ossea della colonna vertebrale, valutata tramite assorbimetria a raggi X a doppia energia (DXA), dopo 48 settimane negli studi clinici. L’azienda Santhera continuerà a raccogliere dati per caratterizzare ulteriormente l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di vamorolone.

"Siamo entusiasti del parere positivo del CHMP, che riconosce l'urgente necessità di un trattamento efficace e ben tollerato per questa malattia devastante”, ha dichiarato Dario Eklund, CEO di Santhera. “Non appena riceveremo l'autorizzazione all'immissione in commercio di vamorolone da parte della Commissione Europea potremo mettere in atto i nostri piani per garantire che il farmaco sia al più presto disponibile per i pazienti con DMD di tutta Europa. La raccomandazione del CHMP testimonia la dedizione e la collaborazione di tutti coloro che hanno partecipato allo sviluppo di vamorolone, tra cui ReveraGen Biopharma, la comunità dei pazienti DMD, i ricercatori, gli operatori sanitari e i nostri dipendenti."

"Siamo molto soddisfatti del parere positivo dell'Agenzia Europea per i Medicinali", ha dichiarato Ezio Magnano, Presidente dell’associazione Parent Project Italia. "L'annuncio di oggi è un altro enorme passo avanti per la nostra comunità di pazienti con distrofia di Duchenne e di Becker. Ci auguriamo che questo nuovo trattamento possa ridurre al minimo alcuni degli effetti collaterali degli steroidi, migliorando ulteriormente la qualità di vita dei pazienti, che è il nostro obiettivo principale."

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