La casa farmaceutica Shire, una delle più attive nell’ambito dello sviluppo di farmaci orfani, ha siglato un accordo con l’inglese Acceleron Pharma per ottenere i diritti su un nuovo farmaco sperimentale attualmente in fase II noto con la sigla ACE-031, un composto che viene sperimentato per la cura della distrofia di Duchenne. Il farmaco se iniettato nei muscoli ha infatti la capacità di bloccare il funzionamento anomalo della miostatina che causa la perdita di massa muscolare.

Attraverso l'accordo ad Acceleron andranno subito 45 milioni di dollari  in cash oltre a pagamenti futuri al raggiungimento di milestones  legate allo sviluppo del farmaco, per un massimo di 165 milioni di dollari, e a royalties sulle vendite. Inoltre, se il farmaco o suoi derivati otterranno una serie di altre indicazioni prespecificate nell'accordo, ad Acceleron potrebbero andare altri 288 milioni di dollari.    
L’ACE.031 è una molecola che stimola la crescita del muscolo agendo, in maniera indiretta, sulla miostatina, una proteina prodotta dalle cellule del muscolo scheletrico che interagisce negativamente con lo sviluppo muscolare.    
In passato è stato osservato che in animali - e anche nell'uomo - in cui la funzionalità della miostatina viene a mancare (a causa di mutazioni a carico del gene corrispondente) si ha un aumento della massa e della forza muscolare. Viceversa, una produzione esagerata della proteina porta ad una perdita del tessuto muscolare accompagnata da una diminuzione della forza dei muscoli. Partendo da queste osservazioni, un certo numero di studi di ricerca di base hanno evidenziato come un blocco della funzione della miostatina potrebbe avere un effetto terapeutico sulla Distrofia Muscolare di Duchenne.    
Per agire sul tessuto muscolare la miostatina deve legarsi ad un recettore specifico posto sulla superficie delle cellule muscolari (recettori dell'attivina di tipo IIB, ActRIIB). Negli ultimi anni, la società farmaceutica americana Acceleron ha sviluppato un analogo di questo recettore, chiamato appunto ACE-031.     
Questa molecola, se iniettata nei muscoli, ha una funzione antagonista: lega la miostatina sequestrandola dai recettori naturali, i quali non risentiranno quindi più dell'effetto inibitorio della proteina.
I primi risultati ottenuti dalla fase I, annunciati lo scorso anno al convegno annuale della World Muscle Society, dimostrano che la molecola è ben tollerata, per tutte le dosi di somministrazione, e che ha un effetto positivo sui muscoli scheletrici.

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