I risultati di un recente studio presentato dalla società farmaceutica spagnola Grifols, dimostrano che somministrando a pazienti affetti dal deficit di alfa1-antitripsina
(deficit di AAT) dosi maggiori del farmaco Prolastin-C (un inibitore dell'alfa-1-proteinasi), è possibile ottenere un incremento dei livelli della proteina alfa-1 fino a valori considerati normali per una persona sana.
Il deficit di AAT è una malattia ereditaria potenzialmente mortale che causa un'insufficienza della glicoproteina alfa-1-antitripsina (AAT), comportando una predisposizione all'enfisema polmonare. L'alfa-1-antitripsina funge infatti da inibitore di un gran numero di proteasi e, al livello dell'apparato respiratorio, impedisce che una di queste proteasi, la elastasi neutrofila, danneggi gli alveoli. Coloro che soffrono di questa patologia, sviluppano spesso gravi disturbi polmonari cronici che possono condurre a disabilità e a morte prematura. Sebbene sia una malattia rara, il deficit di AAT rappresenta la prima causa genetica di enfisema negli adulti e di disfunzioni epatiche nei bambini. Si stima che, in Europa e Nord America, circa 200.000 persone soffrano di questa condizione ereditaria.
Prolastin e Prolastin-C sono farmaci inibitori dell'alfa-1-proteinasi indicati per il trattamento del deficit da AAT in pazienti colpiti da enfisema. Sono costituiti da preparazioni a base di proteina alfa-1-antitripsina ricavata da plasma umano e purificata. Prolastin è un medicinale approvato o registrato in alcuni Paesi del Sud America e dell'Europa, mentre Prolastin-C è approvato negli Stati Uniti, in Canada, in Argentina e in Colombia.
I risultati dello studio clinico denominato SPARK, sono stati presentati da Grifols alla riunione annuale dell'American Thoracic Society (ATS) il 21 maggio 2013. I dati raccolti evidenziano che infusioni settimanali di Prolastin-C in dosi da 120 mg/kg comportano un aumento maggiore della proteina AAT in rapporto a quello ottenuto dalla somministrazione settimanale del dosaggio attualmente approvato per il farmaco (60 mg/kg). Inoltre, la dose da 120 mg/kg di Prolastin-C ha avuto l'effetto di incrementare la concentrazione serica della proteina AAT fino ai valori considerati nella norma per un individuo sano (20-53 micromolar). Entrambi i dosaggi del farmaco sono stati ben tollerati da tutti i pazienti affetti da deficit di AAT coinvolti nella ricerca.
Sulla base dei risultati ottenuti, Grifols ha annunciato l'intenzione di intraprendere un'ulteriore sperimentazione a lungo termine per valutare l'efficacia dei due diversi dosaggi di Prolastin-C rispetto al placebo. L'inizio del nuovo studio clinico multicentro, denominato SPARTA, è previsto per la seconda metà del 2013.
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