CSL Behring ha annunciato la pubblicazione su The Lancet Neurology dei dati dello studio di Fase III PATH (Polyneuropathy And Treatment with Hizentra), che ha valutato la sicurezza, l’efficacia e la tollerabilità di Hizentra (Immunoglobuline Umane al 20% per uso sottocutaneo) rispetto a placebo nella terapia di mantenimento di pazienti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP), una rara patologia autoimmune che colpisce i nervi periferici.
Lo studio ha raggiunto l’endpoint primario di efficacia, dimostrando che la percentuale di pazienti con ricaduta di malattia o usciti dallo studio nelle 24 settimane di trattamento è stata significativamente inferiore nei gruppi in terapia con Hizentra rispetto a quello trattato con placebo. Tali percentuali sono state, rispettivamente, del 33% tra quelli trattati con più alta dose di Hizentra (ovvero 0.4 g/kg/settimana); del 39% nel gruppo trattato con più bassa dose di Hizentra (ovvero 0.2 g/kg/settimana); del 63% nel gruppo che ha ricevuto placebo.
Inoltre, lo studio ha dimostrato che l’81% dei pazienti trattati con il dosaggio più alto e il 67% di quelli trattati con il dosaggio più basso non hanno avuto ricadute durante le 24 settimane di trattamento, con una riduzione assoluta del rischio di ricaduta (ARR), rispettivamente, del 37% e del 23%. La ricaduta veniva definita come un deterioramento (ovvero un aumento) di almeno 1 punto nella scala di punteggio INCAT corretta durante tutto periodo di trattamento rispetto all’inizio dello stesso (baseline). La scala INCAT corretta va da un range di 0 (completa salute) a 10 (incapacità di fare ogni movimento intenzionale con braccia o gambe).
Entrambe le dosi di Hizentra si sono dimostrate sicure e ben tollerate. Eventi avversi si sono evidenziati nel 37% dei pazienti del gruppo placebo, nel 58% dei pazienti del gruppo a basso dosaggio di Hizentra e nel 52% del gruppo a più alto dosaggio del farmaco. La maggior parte di questi eventi avversi è consistita in reazioni locali al sito di infusione, verificatesi più frequentemente nei pazienti trattati con Hizentra (19% dei pazienti a basso dosaggio e 29% di quelli ad alto dosaggio) rispetto al gruppo che ha ricevuto placebo (7%). Tutte le reazioni locali sono state lievi (95%) o moderate (5%) e in nessun caso hanno comportano la sospensione della terapia. La frequenza di queste reazioni è andata riducendosi nel corso delle prime 8 infusioni. Di 11 eventi avversi gravi riportati, solo 1 è stato valutato come correlato al trattamento e ne ha comportato la sospensione.
“Il trattamento con immunoglobuline per via sottocutanea è diventato sempre più popolare come via alternativa di somministrazione ma non è mai stato rigorosamente valutato nel trattamento della CIDP fino allo studio PATH”, ha dichiarato il Prof. Ivo N. van Schaik, principal investigator, primo autore della pubblicazione su The Lancet Neurology e professore di Neurologia presso l’Università di Amsterdam – Facoltà di Medicina. “In questo studio innovativo, Hizentra ha mantenuto la malattia stabile e ha prevenuto le ricadute, suggerendo così che la terapia con queste immunoglobuline per via sottocutanea può essere utilizzata come opzione di mantenimento alternativa alla via endovenosa in pazienti con CIDP”.
Hizentra è un farmaco attualmente registrato in 51 Paesi per il trattamento di alcune immunodeficienze. Sulla base dei dati dello studio PATH, CSL Behring ha presentato la domanda di registrazione dell’indicazione CIDP a diverse autorità regolatorie globali, tra cui la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti e l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).
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