USA - BioMarin Pharmaceutical ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato la domanda di approvazione (BLA, Biologics License Application) relativa a cerliponase alfa, una terapia sviluppata per il trattamento dei bambini affetti da malattia CLN2, una particolare forma di malattia di Batten. La FDA procederà ad una revisione prioritaria del farmaco e, secondo quanto previsto, esprimerà il proprio parere il prossimo 27 gennaio 2017. BioMarin ha da poco presentato una richiesta di autorizzazione per cerliponase alfa anche all'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).

Cerliponase alfa (rhTPP1) è un farmaco a base di una forma umana e ricombinante di 'tripeptidil-peptidasi 1' (TPP1), lo specifico enzima che risulta essere mancante nei pazienti con malattia CLN2. BioMarin ha reso noto che, in caso di approvazione, il prodotto verrà commercializzato con il marchio Brineura®.

La casa farmaceutica ha inoltre dichiarato l'intenzione di dare il via ad un programma di accesso anticipato (Early Access Program) a cerliponase alfa, per fare in modo che la terapia possa essere messa a disposizione di quanti più pazienti possibile prima della sua eventuale approvazione.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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