Farmaci

L’anticorpo monoclonale sperimentale ha dimostrato di ridurre gli attacchi della malattia

Hattersheim (GERMANIA) - Al Congresso digitale 2020 dell'Accademia Europea di Allergia e di Immunologia Clinica (EAACI) sono stati presentati i risultati di uno studio clinico di Fase II su garadacimab (noto anche come CSL312), un nuovo anticorpo monoclonale in via di sviluppo come trattamento preventivo nell'angioedema ereditario (HAE). Nella sperimentazione, che ha raggiunto il suo endpoint primario, la terapia con garadacimab ha dimostrato un minor numero di attacchi correlati alla malattia rispetto al placebo.

L'angioedema ereditario (HAE) è una patologia genetica rara e potenzialmente letale che provoca episodi dolorosi, debilitanti e imprevedibili di gonfiore (edema) all'addome, alla laringe, al viso e alle estremità, oltre che in altre parti del corpo. Garadacimab è un farmaco che viene somministrato per via sottocutanea ed è progettato per inibire il fattore XIIa (FXIIa), una proteina plasmatica che, quando attiva, dà inizio alla cascata di eventi che portano alla formazione di edema. Mirando in modo specifico all’FXIIa, garadacimab può impedire l'avvio di questa cascata.

Lo studio clinico di Fase II ha esaminato l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di tre diversi dosaggi di garadacimab, rispetto al placebo, nel trattamento preventivo dell’angioedema ereditario. Nella sperimentazione, 32 adulti con HAE sono stati randomizzati per ricevere garadacimab (in dosi da 75, 200 o 600 mg) o placebo ogni quattro settimane, per 12 settimane.

In tutti e tre i gruppi di pazienti trattati con garadacimab, i tassi medi di attacchi di edema si sono rispettivamente ridotti dell’88,68%, del 98,94% e del 90,50% rispetto al placebo. I tassi di attacchi mensili per le tre dosi di garadacimab sono risultati di 0,48, 0,05 e 0,40, rispetto a un tasso di 4,24 per il placebo. Come confronto, prima dell'inizio dello studio, i pazienti avevano mostrato un tasso medio di attacchi mensili di 5,17. Inoltre, il 55,56%, l'87,5% e il 42,86% dei pazienti trattati con i tre dosaggi di garadacimab non ha manifestato attacchi, rispetto allo zero per cento nel gruppo placebo.

Nella sperimentazione, tutti gli eventi avversi sono stati di gravità lieve o moderata. L’evento avverso più comune, correlato al trattamento con garadacimab, è stato un eritema nel sito di iniezione (12,5%).

"I pazienti con HAE vivono l’esperienza di attacchi che possono essere molto spaventosi e i medici vogliono fare qualsiasi cosa in loro potere per diminuire la frequenza di questi attacchi, ridurre la necessità di farmaci in emergenza e semplificare il trattamento", ha affermato il ricercatore referente dello studio, Timothy Craig, del Dipartimento di Medicina e Pediatria del Penn State Hershey Medical Center (USA). "I risultati di questo studio sono molto incoraggianti e non vediamo l'ora che vengano eseguite ulteriori ricerche per valutare la sicurezza e l'efficacia di garadacimab."

La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha recentemente concesso a garadacimab la designazione di farmaco orfano per il trattamento preventivo dell'angioedema mediato dalla bradichinina, che comprende sia l’angioedema ereditario sia quello non ereditario (acquisito).

"In linea con il nostro impegno di oltre 40 anni nell'innovazione terapeutica nell’ambito HAE, garadacimab rappresenta potenzialmente una molecola di primo livello che utilizza un approccio unico nel trattamento preventivo dell’HAE", ha affermato Mittie Doyle, Vice Presidente, Ricerca e Sviluppo, Area Terapeutica Immunologia presso CSL Behring. "Siamo incoraggiati dai promettenti dati relativi a garadacimab e dalla pietra miliare della designazione di farmaco orfano e non vediamo l'ora di far avanzare il nostro programma clinico per continuare a mantenere la nostra promessa e migliorare la vita delle persone affette da HAE".

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