Farmaci

Il farmaco ha mostrato una riduzione media dell’87% nel numero di attacchi mensili di malattia

Roma – Da oggi, in Italia, è disponibile il farmaco lanadelumab, primo anticorpo monoclonale umano, con somministrazione sottocutanea due volte al mese, indicato per la prevenzione degli attacchi ricorrenti nei pazienti con angioedema ereditario. Chi soffre di questa malattia rara, infatti, va incontro a crisi improvvise caratterizzate da gonfiori che possono svilupparsi in diverse parti del corpo: attacchi che arrivano a mettere a rischio la vita dei pazienti. Lanadelumab è una terapia che agisce in maniera preventiva, riducendo in maniera statisticamente significativa il rischio di attacchi di angioedema.

“Gli attacchi di angioedema ereditario sono imprevedibili, improvvisi, particolarmente invalidanti e potenzialmente mortali. Nonostante la severità di questa patologia, il numero di farmaci specifici è stato tuttavia a lungo molto limitato specie per i trattamenti di profilassi” dichiara Mauro Cancian, Responsabile dell’Unità Operativa MAIA (Malattie Allergiche, Immunologiche e Ambientali) dell’Azienda Ospedaliera - Università di Padova e Presidente di ITACA (Italian Network for Hereditary and Acquired Angioedema), la rete italiana che da circa 10 anni riunisce i centri di riferimento per il trattamento dell’angioedema in Italia. “Il nuovo farmaco, pertanto, rappresenta un’opzione terapeutica innovativa offrendo una copertura di almeno 15 giorni da una somministrazione all'altra”.

L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara che si stima colpisca da 1 su 8.000 a 1 su 50.000 individui in tutto il mondo. A causare la patologia è la carenza o il malfunzionamento dell'inibitore di C1 esterasi (C1-INH), una proteina normalmente coinvolta nella regolazione del sistema immunitario e nei meccanismi della coagulazione del sangue. Il deficit di C1-INH determina un innalzamento dei livelli di un'altra proteina, la bradichinina, la cui eccessiva concentrazione è responsabile dei tipici sintomi dell’angioedema: infiammazione, gonfiore, arrossamento, calore e dolore.

Lanadelumab inibisce l'attività di un enzima, la callicreina plasmatica, allo scopo di diminuire la produzione di bradichinina. Un’azione che si è dimostrata efficace: lo studio HELP ha dimostrato che, rispetto a placebo, la somministrazione di lanadelumab ha ridotto in maniera statisticamente significativa il tasso medio di attacchi di angioedema. I pazienti in trattamento con l’anticorpo monoclonale hanno fatto registrare una riduzione media dell’87% nel numero di attacchi mensili rispetto al gruppo placebo. In più, l’estensione dello stesso studio ha rivelato come, nelle ultime 16 settimane di trattamento, il 77% dei pazienti in trattamento non ha avuto attacchi, rispetto al 3% dei pazienti del gruppo placebo. Sul fronte della qualità di vita, i pazienti in trattamento con lanadelumab hanno riscontrato un miglioramento in termini di minor affaticamento, paura, vergogna rispetto al gruppo placebo.

“Siamo lieti di poter annunciare in Italia la disponibilità di lanadelumab, che contribuisce concretamente al miglioramento della qualità di vita di pazienti con angioedema ereditario” dichiara Rita Cataldo, Amministratore Delegato di Takeda Italia. “Con questa terapia, la nuova Takeda Italia consolida il percorso di crescita e capacità di innovazione, elementi chiave della nostra identità, rafforzati dalla recente integrazione con Shire: da una parte, infatti, l’azienda conferma l’impegno costante accanto a tutti i pazienti, anche coloro che soffrono di patologie rare, dall’altra ribadisce la focalizzazione verso l’innovazione farmaceutica, che crea valore per l’intero Paese”.

La somministrazione di lanadelumab avviene ogni due settimane con un’iniezione sottocutanea che il paziente può imparare a somministrarsi da solo. La dose iniziale di partenza è di 300 mg ogni 2 settimane: in pazienti stabilmente liberi da attacchi con il trattamento, è possibile considerare una riduzione di dose di 300 mg ogni 4 settimane, in particolare in pazienti di basso peso. “L’efficacia del farmaco nel prevenire le recidive implica che il paziente si senta libero dalla malattia dal punto di vista fisico e psicologico. Inoltre, la somministrazione sottocutanea è gestibile da parte del paziente stesso, dopo aver effettuato un training presso il centro di riferimento, senza il ricorso a caregiver né ad un accesso ospedaliero. Questo ha implicazioni sia in termini di risorse sanitarie, sia dal punto di vista dell’ottimizzazione delle giornate lavorative o scolastiche”, conclude Cancian.

I 21 centri che a oggi fanno parte della rete ITACA offrono ai pazienti la possibilità di ricevere una diagnosi precisa, la prescrizione dei farmaci specifici e il monitoraggio della malattia. Tutti i dati vengono conservati in un registro nazionale e riferiti a una banca dati mondiale: vista la rarità della malattia, solo così si possono valutare andamento della malattia ed efficacia dei diversi trattamenti.

Sportello legale

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

BufalaVirus: le false notizie su COVID-19

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Premio OMaR 2020 - Instant book

Premio OMaR 2020 - Instant book

Sulle proprie gambe: racconti di XLH e rachitismo ipofosfatemico

Sulle proprie gambe: racconti di XLH e rachitismo ipofosfatemico

Partner Scientifici



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni