USA - Alnylam Pharmaceuticals ha annunciato nuovi incoraggianti risultati provenienti dagli studi di Fase II attualmente in corso per valutare la sicurezza e l'efficacia di patisiran e revusiran, due terapie sperimentali basate sulla tecnica RNAi (RNA interference) per il trattamento dell'amiloidosi TTR-mediata (ATTR), una malattia rara caratterizzata da un progressivo danneggiamento di organi, nervi e tessuti a causa dell'accumulo di forme alterate della proteina 'transtiretina' (TTR).

Dopo un periodo di 18 mesi di studio di estensione in aperto (OLE), patisiran si è dimostrato in grado di ottenere il potenziale arresto della neuropatia progressiva e di indurre un significativo miglioramento della densità delle fibre nervose in pazienti affetti da polineuropatia amiloide familiare (FAP), una patologia sensitivo-motoria con disturbi del sistema autonomo associata ad ATTR.

Alnylam si aspetta che entro 3 o 4 mesi sia completato il processo d'iscrizione al prossimo studio di Fase III su patisiran. Nel caso in cui la sperimentazione, denominata APOLLO, confermi i positivi risultati finora ottenuti dalla terapia, la casa farmaceutica prevede di presentare, nel corso del 2017, la richiesta di approvazione di patisiran alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti.

Per quanto riguarda lo studio clinico OLE di Fase II su revusiran, il farmaco si è dimostrato in grado di determinare un sostanziale e duraturo abbassamento, fino al 98%, della concentrazione serica di transtiretina in pazienti affetti da ATTR cardiaca. Inoltre, sulla base dei dati relativi a 10 mesi di trattamento, revusiran è stato ben tollerato dalla maggior parte dei partecipanti, inclusi quelli con cardiomiopatia amiloide familiare (FAC) o con amiloidosi sistemica senile (SSA).

Patisiran e revusiran sono due farmaci sviluppati in collaborazione da Alnylam e Genzyme, una società di Sanofi.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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