La società di biotecnologie Prothena Corporation ha reso noto che il Dr. Michaela Liedtke fornirà una presentazione orale dei dati clinici aggiornati provenienti dal suo studio di Fase I/II sull'impiego del farmaco NEOD001 per il trattamento di pazienti affetti da amiloidosi AL e disfunzioni organiche persistenti. La presentazione avverrà nel corso del 20° congresso della European Hematology Association (EHA), in programma dall'11 al 14 giugno 2015 a Vienna (Austria). In tale occasione, l'Amyloidosis Research Consortium illustrerà i risultati di un sondaggio di pazienti con amiloidosi sistemica condotto in collaborazione con la stessa Prothena.

Le amiloidosi sistemiche sono un complesso gruppo di rare malattie progressive causate da deposito tissutale di materiale proteico insolubile (amiloide) che provoca gravi danni agli organi. Il tipo più comune di amiloidosi sistemica, l'amiloidosi AL o amiloidosi primaria, deriva da un'anomalia delle plasmacellule (un tipo di globuli bianchi) nel midollo osseo ed è strettamente legata al mieloma multiplo.

NEOD001 è un anticorpo monoclonale umanizzato che ha come bersaglio specifico l'amiloide solubile circolante e l'amiloide insolubile depositato che si accumula nelle due forme AL e AA di amiloidosi.

Lo studio in questione sta valutando la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'immunogenicità di NEOD001 nei pazienti con amiloidosi AL e disfunzioni organiche persistenti, oltre ad effettuare l'analisi esplorativa dei biomarcatori della funzione cardiaca e renale.

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