Il medicinale appartiene alla classe degli oligonucleotidi antisenso e viene somministrato tramite iniezione sottocutanea domiciliare
L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità del farmaco inotersen (nome commerciale Tegsedi®) per il trattamento di pazienti adulti affetti da amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR) con polineuropatia in stadio 1 o 2. La hATTR è una malattia genetica debilitante e progressiva: è caratterizzata dalla produzione di una forma alterata della proteina transtiretina (TTR) e dal conseguente accumulo di sostanza amiloide in tutto l'organismo, compreso il sistema nervoso, con conseguenze potenzialmente devastanti per la qualità di vita del paziente.
Inotersen, somministrato per via sottocutanea una volta a settimana a domicilio, contrasta alla fonte la polineuropatia associata alla hATTR, inattivando il gene difettoso alla base della malattia e riducendo la sintesi anomala di TTR. Si tratta del primo oligonucleotide antisenso disponibile in Italia per i pazienti affetti da hATTR con polineuropatia, nonché della prima terapia disponibile ai pazienti italiani somministrabile nella sicurezza del proprio domicilio.
"L’hATTR è una malattia complessa e ci rendiamo conto di quanto sia importante per i pazienti avere accesso al trattamento il prima possibile, considerata la rapida progressione della patologia. Inotersen rappresenta un'opzione terapeutica importante per la comunità di persone con hATTR e i dati di lungo periodo indicano che i pazienti trattati continuano a registrare miglioramenti degli indici di neuropatia e qualità di vita, con effetti più marcati osservati quando il trattamento viene instaurato precocemente", ha commentato la dott.ssa Laura Obici, della Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo.
La decisione dell'AIFA di approvare la rimborsabilità di inotersen è basata sui dati dello studio clinico di Fase III NEURO-TTR, condotto in pazienti con hATTR con sintomi di polineuropatia. I risultati della sperimentazione hanno dimostrato che i pazienti trattati con inotersen ottengono un beneficio significativo, rispetto a placebo, sia dal punto di vista della terapia progressione della neuropatia (misurata tramite la scala di punteggio mNIS+7) sia per quanto riguarda la qualità di vita (valutata tramite il questionario Norfolk QoL-DN).
"La rimborsabilità di inotersen in Italia rappresenta un traguardo entusiasmante, con la disponibilità per le persone affette da hATTR con polineuropatia di un’opzione terapeutica somministrabile al proprio domicilio", ha dichiarato Michael Pollock, Senior Vice President, a capo di Akcea Europa.
"Siamo lieti che a seguito di una valutazione dettagliata di inotersen, l'Agenzia Italiana del Farmaco ne abbia riconosciuto il contributo fornito alle necessità ad oggi insoddisfatte dei pazienti affetti da hATTR, nonché il valore dei dati relativi a sicurezza ed efficacia dimostrati finora da questa terapia, ivi compresi i risultati positivi di lungo periodo ottenuti dallo studio di estensione in aperto dello studio registrativo NEURO-TTR, pubblicati di recente nella rivista European Journal of Neurology", ha commentato Massimo Boriero, Vice-President & General Manager di Akcea Italia.
Nel 2018, inotersen è stato il primo farmaco basato su RNA autorizzato dalla Commissione Europea per pazienti adulti affetti da hATTR. Da allora ha continuato a ricevere autorizzazioni dalle autorità di regolamentazione e rimborsabilità di tutta Europa, ed è ora disponibile in 13 Paesi.
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