Intervista-video a Massimo Boriero, Vice Presidente e General Manager, Southern Europe, Akcea Therapeutics

“Akcea Therapeutics è una startup americana, con sede a Boston, quotata al NASDAQ, quindi un'azienda indipendente, ma è anche la subsidiary di Ionis, un'azienda californiana che ha un'importante tradizione nella ricerca e nello sviluppo della tecnologia antisenso”, spiega Massimo Boriero, Vice Presidente e General Manager, Southern Europe, Akcea Therapeutics. “I nostri più recenti successi sono l'approvazione e il lancio in contemporanea di due molecole, il volanesorsen e l'inotersen, che sono rivolte a pazienti con patologie molto diverse tra loro, ma entrambe rare, genetiche, potenzialmente fatali e certamente invalidanti come la sindrome da chilomicronemia familiare e l'amiloidosi ereditaria da transtiretina”.

L’amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR) è una malattia genetica rara, progressivamente invalidante e con esito spesso fatale, causata da mutazioni nel gene TTR, le quali implicano la produzione di una proteina amiloide anomala che si accumula danneggiando organi e tessuti, in particolar modo i nervi periferici e il cuore. Il mese scorso, si è svolto il convegno “hATTR Southern Europe Summit”, per fare il punto proprio su questa malattia. “L'amiloidosi ereditaria da transtiretina, ad oggi, non dispone di adeguati trattamenti, almeno per quanto riguarda il vasto spettro di forme con le quali si manifesta”, precisa Boriero. “L'evento ha rappresentato l'occasione per presentare i nostri piani di ricerca e sviluppo in questa patologia e anche in altre patologie rare. Ci tengo anche a sottolineare che abbiamo ben altre tredici molecole in fase avanzata di sviluppo che sono rivolte ad altre patologie rare, e anche non rare, soprattutto in campo cardiovascolare”.

L'intervista è stata realizzata nel corso dell'hATTR Southern Europe Summit, organizzato da Akcea Therapeutics e svoltosi a Roma il 24 e 25 ottobre scorsi. Tanti gli esperti internazionali presenti, che hanno sottolineato l’importanza della diagnosi precoce, della diagnostica differenziale e del coinvolgimento di più specialisti nella gestione del paziente, considerando che la malattia colpisce diversi organi.

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