Il farmaco di Alnylam, basato sulla tecnologia di RNA interference, sarà valutato con procedura accelerata dall'EMA

Cambridge (U.S.A.) – Alnylam Pharmaceuticals, azienda leader nella tecnologia dell'RNA interference (RNAi) ad uso terapeutico, ha annunciato ieri che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accettato la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) e ha avviato la revisione per patisiran. Il farmaco è una terapia RNAi sperimentale che ha come bersaglio la transtiretina (TTR) per il trattamento dell'amiloidosi ATTR ereditaria (amiloidosi hATTR). La presentazione della MAA era stata annunciata il 18 dicembre 2017 e il patisiran aveva ottenuto la valutazione accelerata da parte dell'EMA, che potenzialmente ridurrà la durata della procedura da 210 a 150 giorni.

“Valutando patisiran in modalità accelerata, l'EMA riconosce l'urgente necessità di un nuovo approccio terapeutico per affrontare gli effetti debilitanti e devastanti dell'amiloidosi ATTR ereditaria”, ha dichiarato Eric Green, Vice Presidente e Direttore Generale del programma TTR di Alnylam. “Abbiamo in programma di lavorare a stretto contatto con l'EMA e con il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) verso l'obiettivo di portare il più rapidamente possibile il patisiran ai pazienti con amiloidosi hATTR nell'Unione Europea”.

Inoltre, Alnylam ha annunciato che l'Agenzia di regolamentazione dei medicinali e dei prodotti sanitari del Regno Unito (MHRA) ha concesso a patisiran la designazione di 'promettente medicina innovativa' (PIM), a favore del suo ingresso nel sistema di accesso anticipato ai farmaci del Regno Unito (EAMS). L'EAMS mira ad offrire, ai pazienti con condizioni potenzialmente pericolose per la vita o gravemente debilitanti, l'accesso a medicinali che non hanno ancora un'autorizzazione all'immissione in commercio nel caso in cui vi sia una chiara esigenza medica insoddisfatta.

Alnylam ha annunciato di aver completato la presentazione della domanda di registrazione di nuovo farmaco alla statunitense Food and Drug Administration (FDA) il 12 dicembre 2017. Negli Stati Uniti, patisiran ha già ottenuto la designazione Fast Track (per la sua valutazione accelerata), oltre a quella di Breakthrough Therapy (terapia fortemente innovativa) e di farmaco orfano per l'amiloidosi da accumulo di transtiretina (amiloidosi ATTR).

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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