Alnylam e Sanofi hanno inoltrato la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio all'Agenzia Europea per i Medicinali

Cambridge (U.S.A.) e Parigi (FRANCIA) – Alnylam Pharmaceuticals e Sanofi Genzyme hanno presentato una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) all'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per il farmaco patisiran: l'hanno annunciato lunedì scorso le due aziende. Il patisiran è una terapia sperimentale basata sulla tecnologia di RNA interference (RNAi) per il trattamento degli adulti con amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina (amiloidosi hATTR). In precedenza, Patisiran aveva ottenuto una valutazione accelerata da parte dell'EMA, che potrebbe ridurre il tempo di analisi dell'Agenzia da 210 a 150 giorni.

“La presentazione della MAA per patisiran rappresenta un'altra importante pietra miliare per Alnylam e un passo fondamentale verso l'introduzione di terapie RNAi per le persone che vivono con l'amiloidosi hATTR”, ha dichiarato Eric Green, Vice Presidente e Direttore Generale del programma TTR di Alnylam. “Sulla base dei risultati dello studio APOLLO, riteniamo che patisiran abbia il potenziale per diventare lo standard di cura per il trattamento dell'amiloidosi hATTR. Siamo impazienti di lavorare con l'EMA e con il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) nel corso del processo di revisione”.

“Le persone con amiloidosi hATTR hanno opzioni di trattamento limitate”, ha detto Rand Sutherland, Responsabile dell'Area Terapeutica Sviluppo Malattie Rare di Sanofi. “Con questa presentazione stiamo facendo un passo avanti per rendere disponibile il farmaco in Europa e attuare la nostra visione condivisa di portare questo trattamento RNAi ai pazienti a livello globale”.

Alnylam ha annunciato di aver completato la presentazione di una domanda di registrazione di nuovo farmaco (NDA) per patisiran presso l'americana Food and Drug Administration il 12 dicembre 2017. Sanofi Genzyme sta attualmente preparando i documenti normativi in Giappone, Brasile e altri Paesi, e le presentazioni dovrebbero iniziare nel primo semestre del 2018. Una volta ottenute le approvazioni normative, Alnylam commercializzerà patisiran negli Stati Uniti, in Canada e nell'Europa occidentale, mentre Sanofi Genzyme lo farà nel resto del mondo, inclusi alcuni Paesi dell'Europa centrale e orientale facenti parte dell'Unione Europea.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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