USA - Ionis Pharmaceuticals ha annunciato i positivi riscontri emersi da due studi clinici tuttora in corso su IONIS-TTRRx, un farmaco antisenso di seconda generazione che è indagato in molteplici patologie appartenenti alla classe delle 'amiloidosi legate alla transtiretina' (amiloidosi legate alla TTR). I risultati finora emersi dai due studi sono stati presentati in occasione del XV International Symposium on Amyloidosis (ISA), che si è svolto nella città di Uppsala (Svezia) dal 3 al 7 luglio di quest'anno.

Nel primo trial, una sperimentazione di Fase II, in aperto e sponsorizzata da ricercatori, sono state incluse persone affette da cardiomiopatia amiloide familiare legata alla TTR (FAC) o da amiloidosi legata alla TTR wild type (amiloidosi legata alla wt-TTR), una malattia precedentemente conosciuta come amiloidosi sistemica senile (SSA).

I pazienti trattati con IONIS-TTRRx per un periodo di 12 mesi hanno mostrato una stabilizzazione della patologia, valutata in base al tasso di diminuzione della massa ventricolare sinistra e ad una serie di ulteriori parametri, che sono stati confrontati con i valori basali riscontrati nei partecipanti e con le informazioni relative alla storia naturale della FAC o dell'amiloidosi legata alla wt-TTR.

La seconda sperimentazione rappresenta uno studio di estensione in aperto in cui sono stati arruolati i pazienti affetti da polineuropatia amiloide familiare (FAP) che hanno completato 'NEURO-TTR', un precedente trial di Fase III su IONIS-TTRRx.

I dati presentati evidenziano che nei partecipanti sottoposti al farmaco è stata rilevata una riduzione sostanziale dei livelli della proteina TTR, sia nella sua forma alterata che in quella wild type. Il tasso di diminuzione della transtiretina è apparso approssimativamente uguale in tutti i partecipanti, a prescindere dalla presenza o meno di una delle molteplici mutazioni genetiche associate alla FAP.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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