On. Fabiola Bologna: “Il percorso di accesso alle terapie è ancora troppo diverso da regione a regione”

Amiloidosi cardiaca, conoscerla per diagnosticarla in tempo e gestirla al meglio” è il titolo di un documento di consenso tra le associazioni curato da Osservatorio Malattie Rare (OMaR) e realizzato con il contributo non condizionante di Pfizer, e ha l’obiettivo di affrontare le problematiche vissute dalle persone affette da amiloidosi cardiaca e di proporre soluzioni per migliorare la loro vita. Il testo è stato presentato in conferenza stampa il 28 settembre 2020 e, durante l’evento, è intervenuta anche l’On. Fabiola Bologna, Commissione XII "Affari sociali", Camera dei Deputati.

Come sottolineato più volte durante la conferenza stampa, la diagnosi precoce è un tema basilare quando si parla di malattie rare come l’amiloidosi cardiaca, anche se, ancora oggi, ci sono diverse problematiche da affrontare. “La diagnosi precoce può essere garantita solo se c’è un’organizzazione che funziona”, ha commentato l’Onorevole. “Abbiamo tanti medici e sanitari che sono molto impegnati sulle malattie rare, ma spesso il loro lavoro non è pienamente valorizzato”.

Un altro argomento da affrontare, anche dal punto di vista organizzativo, è quello delle reti: il Centro Nazionale delle Malattie Rare è il punto di riferimento nodale di tutta la rete nazionale e svolge un lavoro di ricerca, formazione, informazione e di registro. “A livello delle varie regioni abbiamo previsto delle reti verticali, composte dai centri di riferimento e dalle ERN (European Reference Networks), e delle reti orizzontali”, ha aggiunto l’On. Bologna. “Non può esserci un centro di riferimento per ogni città ma ci deve essere prossimità, fondamentale per fare in modo che i pazienti non debbano affrontare veri e propri ‘viaggi della speranza’ per trovare risposte”.

Per arrivare a risultati concreti è inoltre necessario fare campagne di informazione sulle malattie rare, inclusa l’amiloidosi cardiaca, per diffondere la conoscenza di queste patologie non solo tra i cittadini, ma anche tra i medici di famiglia.

Infine, a livello burocratico, esistono ancora delle difficoltà in merito alla disponibilità delle terapie. “È difficile avere in maniera rapida i farmaci innovativi perché c’è attesa tra EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) e AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), e poi tra AIFA e prontuari regionali”, ha concluso Fabiola Bologna. “Noi cerchiamo di bypassare questo problema dicendo che se un farmaco è utile al paziente ed è stato già approvato da AIFA deve essere a disposizione del paziente, indipendentemente dal fatto che sia nel prontuario regionale o no. Questo ci sembra un atto dovuto per ristabilire equità in un percorso di accesso alle terapie che è davvero diverso da regione a regione”.

I promotori del progetto "Amiloidosi cardiaca, conoscerla per diagnosticarla in tempo e gestirla al meglio" si augurano che il documento di consenso possa essere condiviso e sottoscritto anche da altre associazioni di pazienti che si occupano di amiloidosi o, più in generale, di malattie cardiache o patologie rare. Per manifestare il proprio interesse, è possibile inviare una e-mail all'indirizzo Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo..
Clicca QUI per scaricare il documento. 

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