USA - Alnylam Pharmaceuticals ha annunciato la sospensione del programma di sviluppo clinico del farmaco sperimentale revusiran, una terapia RNAi progettata per il trattamento di pazienti affetti da cardiomiopatia amiloide familiare (FAC), una forma di amiloidosi ereditaria legata a TTR (transtiretina) e associata a cardiomiopatia (hATTR-CM). Alnylam ha preso la decisione dopo che un apposito Comitato per il Monitoraggio dei Dati (DMC, Data Monitoring Committee) aveva raccomandato di fermare le somministrazioni di revusiran nello studio di Fase III 'ENDEAVOUR'.

Esaminando i dati del trial ENDEAVOUR, il DMC non ha trovato prove conclusive di un legame tra revusiran e l'insorgenza collaterale di neuropatia, ma ha comunque ritenuto che il rapporto rischi/benefici evidenziato dal farmaco non supportasse la continuazione dei dosaggi. In seguito al responso del comitato, Alnylam ha approfonditamente analizzato i dati dello studio, riscontrando un maggior tasso di mortalità nei pazienti trattati con revusiran rispetto a quelli sottoposti a placebo.

“La salute dei pazienti viene prima di tutto. Abbiamo interrotto tutti i dosaggi e stiamo monitorando attivamente le persone che hanno partecipato alle varie sperimentazioni su revusiran per garantire la loro sicurezza. Continueremo anche a valutare i dati di ENDEAVOUR per cercare di comprendere la potenziale causa di questi risultati”, ha dichiarato John Maraganore, Amministratore Delegato di Alnylam.

La società ha annunciato che la decisione di interrompere lo sviluppo di revusiran non influenzerà le sperimentazioni in corso su altre terapie RNAi, tra cui patisiran, attualmente investigato per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria legata a TTR e associata a polineuropatia (hATTR-PN).

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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