AIFA

Il farmaco velmanase alfa, prodotto da Chiesi Farmaceutici, è stato inserito in classe H dall’AIFA

All’inizio del 2018, il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere positivo, raccomandando l’approvazione del farmaco velmanase alfa (Lamzede®) per il trattamento dell’alfa-mannosidosi. Pochi giorni fa, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha riconosciuto la rimborsabilità in Italia del medicinale, sviluppato e prodotto da Chiesi Farmaceutici per i pazienti affetti da questa grave patologia, per la quale non esiste altra possibilità di cura. Velmanase alfa, infatti, è la prima terapia indicata per questo disordine metabolico raro e altamente invalidante.

Come per altre patologie da accumulo lisosomiale, tra cui le mucopolisaccaridosi o la malattia di Fabry, anche per l’alfa-mannosidosi l’obiettivo è fornire all’organismo l’enzima mancante e arrestare, così, il dannoso accumulo di prodotti tossici nell’organismo. Nel caso dell’alfa-mannosidosi, l’enzima carente è l’alfa-mannosidasi, che partecipa alla degradazione degli oligosaccaridi ricchi in mannosio, prevenendone quindi l’accumulo nei tessuti. “L’alfa-mannosidosi si presenta in due forme, una infantile, alla quale si associa spesso un deficit neurologico severo, e una tipica dell’adulto, in cui la malattia si manifesta in maniera meno aggressiva nei confronti del sistema nervoso centrale”, precisa il prof. Maurizio Scarpa, direttore del Centro di Coordinamento Regionale del Friuli Venezia-Giulia per le Malattie Rare e coordinatore della Rete di Riferimento Europea MetabERN, dedicata alle malattie metaboliche.

Il principio attivo del farmaco del farmaco velmanase alfa è una forma ricombinante della proteina umana alfa-mannosidasi, e il medicinale è indicato per le forme di alfa-mannosidosi da lieve a moderate in cui non vi sia esclusiva manifestazione neurologica. “La speranza, tuttavia, è che in futuro, alcune modificazioni dell’enzima possano farne esprimere livelli adeguati nel cervello, in modo tale che si realizzi anche la correzione della patologia neurologica”, aggiunge Scarpa.

I risultati dello studio clinico di Fase III “rhLAMAN-05” sono stati in grado di provare la sicurezza e l’efficacia della somministrazione endovenosa settimanale della terapia enzimatica sostitutiva prodotta da Chiesi, rappresentando la base scientifica per l’approvazione del farmaco da parte degli enti regolatori europeo e italiano. Oggi, nel nostro Paese, velmanase alfa è stato inserito in classe di rimborsabilità H e potrà essere inizialmente dispensato da personale medico esperto presso gli ospedali e i centri abilitati alla gestione del follow-up dei pazienti. Ciò nonostante, in un prossimo futuro, non si esclude la possibilità di una somministrazione a domicilio del medicinale, come avviene per altre terapie enzimatiche sostitutive.

“Da un punto di vista clinico e di ricerca, l’approvazione di velmanase alfa rappresenta un significativo passo avanti nella lotta alle malattie metaboliche”, conclude Scarpa. “L’alfa-mannosidosi è una patologia rara e severa che colpisce sia i bambini che gli adulti, con un deterioramento mentale importante e manifestazioni a danno di diversi organi, che, in alcuni casi, possono condurre alla morte nel giro di pochi anni. Disporre di un farmaco che supplisca la mancanza dell’enzima naturale significa rispondere a una necessità medica fino a qualche tempo fa orfana di opportunità curative”.

 

 

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