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USA e REGNO UNITO - Akari Therapeutics ha annunciato che la l'agenzia inglese Medicines & Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) ha autorizzato l'avvio di uno studio di Fase II in cui il composto sperimentale Coversin verrà testato su pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (PNH o EPN), una raro e grave disordine ematico mediato dal sistema del complemento. Coversin è un farmaco che appartiene alla seconda generazione degli inibitori della 'frazione C5' del complemento.

USA - Alnylam Pharmaceuticals ha presentato i primi risultati ottenuti dalla parte C di uno studio clinico di Fase I/II che è tuttora in via di svolgimento per la valutazione del farmaco ALN-CC5 nel trattamento di pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN o PNH), una rara malattia ematologica mediata dal sistema del complemento. I dati provenienti dalla sperimentazione sono stati illustrati nel corso del 21° congresso della European Hematology Association (EHA), che si è svolto a Copenhagen (Danimarca) dal 9 al 12 giugno di quest'anno.

USA – Alexion Pharmaceuticals ha annunciato che, in occasione del 21° congresso della European Hematology Association (9-12 giugno 2016, Copenhagen, Danimarca), sono stati presentati i dati preliminari provenienti dallo studio di Fase I/II su ALXN1210, un nuovo anticorpo anti-C5 in via di sviluppo per l'emoglobinuria parossistica notturna (EPN o PNH), una tipologia ultra-rara di malattia del sangue. In base a quanto riscontrato, il farmaco è stato in grado di indurre benefici in rapporto ai sintomi di emolisi causati dalla condizione.

Sul New England Journal of Medicine è stato pubblicato uno studio condotto per valutare l'impiego del farmaco Soliris® (eculizumab) nel trattamento di donne incinte affette da emoglobinuria parossistica notturna (EPN o PNH), una rara malattia clonale delle cellule ematopoietiche che è caratterizzata da anemia emolitica corpuscolare, insufficienza del midollo osseo e frequenti episodi trombotici. I risultati dell'indagine sembrano evidenziare la sicurezza e l'efficacia della terapia, che si è dimostrata in grado di determinare un alto tasso di sopravvivenza fetale e un basso indice di complicanze materne.

Il Comitato per i prodotti medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole per l'aggiornamento dell'indicazione terapeutica di Soliris® (eculizumab), per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) in pazienti con un'elevata attività della malattia, indipendentemente dai precedenti di trasfusione.

Un farmaco sviluppato da Penn Medicine, chiamato AMY-101, ha ottenuto lo status di orfano dalla Food and Drug Administration per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna, una rara malattia potenzialmente mortale che provoca anemia a causa della distruzione dei globuli rossi e trombosi. Questa designazione arriva a distanza di due mesi dall’approvazione, per lo stesso status, da parte dell’Agenzia europea per i medicinali. Questo permetterà ad Amyndas, l’azienda che attualmente sta sviluppando il composto, di procedere con lo sviluppo clinico accelerato e con i primi test sull’uomo nel 2015.

Consigliata la terapia con eculizumab. Particolare attenzione alle pazienti che affrontano una gravidanza

MILANO - La Rete Regionale lombarda per le malattie rare ha realizzato le raccomandazioni relative al Piano Diagnostico, Terapeutico e Assistenziale (PTDA) per l’emoglobinuria parossistica notturna (EPN), rara malattia caratterizzata da anemia emolitica corpuscolare, insufficienza del midollo osseo e frequenti episodi trombotici.



Practice to Policy® Health Awards

 Practice to Policy Health Awards

Practice to Policy® Health Awards è un premio bandito da Intercept Pharmaceuticals con l'obiettivo di sovvenzionare proposte e idee innovative mirate al sostegno delle persone affette da colangite biliare primitiva (CPB), una rara malattia autoimmune del fegato.

Le iscrizioni rimarranno aperte fino al 30 giugno 2017. Clicca QUI per ulteriori informazioni sull'iniziativa e sulle modalità di partecipazione.

 


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