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USA e REGNO UNITO - Akari Therapeutics ha annunciato che la l'agenzia inglese Medicines & Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) ha autorizzato l'avvio di uno studio di Fase II in cui il composto sperimentale Coversin verrà testato su pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (PNH o EPN), una raro e grave disordine ematico mediato dal sistema del complemento. Coversin è un farmaco che appartiene alla seconda generazione degli inibitori della 'frazione C5' del complemento.

USA - Alnylam Pharmaceuticals ha presentato i primi risultati ottenuti dalla parte C di uno studio clinico di Fase I/II che è tuttora in via di svolgimento per la valutazione del farmaco ALN-CC5 nel trattamento di pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN o PNH), una rara malattia ematologica mediata dal sistema del complemento. I dati provenienti dalla sperimentazione sono stati illustrati nel corso del 21° congresso della European Hematology Association (EHA), che si è svolto a Copenhagen (Danimarca) dal 9 al 12 giugno di quest'anno.

USA – Alexion Pharmaceuticals ha annunciato che, in occasione del 21° congresso della European Hematology Association (9-12 giugno 2016, Copenhagen, Danimarca), sono stati presentati i dati preliminari provenienti dallo studio di Fase I/II su ALXN1210, un nuovo anticorpo anti-C5 in via di sviluppo per l'emoglobinuria parossistica notturna (EPN o PNH), una tipologia ultra-rara di malattia del sangue. In base a quanto riscontrato, il farmaco è stato in grado di indurre benefici in rapporto ai sintomi di emolisi causati dalla condizione.

Sul New England Journal of Medicine è stato pubblicato uno studio condotto per valutare l'impiego del farmaco Soliris® (eculizumab) nel trattamento di donne incinte affette da emoglobinuria parossistica notturna (EPN o PNH), una rara malattia clonale delle cellule ematopoietiche che è caratterizzata da anemia emolitica corpuscolare, insufficienza del midollo osseo e frequenti episodi trombotici. I risultati dell'indagine sembrano evidenziare la sicurezza e l'efficacia della terapia, che si è dimostrata in grado di determinare un alto tasso di sopravvivenza fetale e un basso indice di complicanze materne.

Il Comitato per i prodotti medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole per l'aggiornamento dell'indicazione terapeutica di Soliris® (eculizumab), per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) in pazienti con un'elevata attività della malattia, indipendentemente dai precedenti di trasfusione.

Un farmaco sviluppato da Penn Medicine, chiamato AMY-101, ha ottenuto lo status di orfano dalla Food and Drug Administration per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna, una rara malattia potenzialmente mortale che provoca anemia a causa della distruzione dei globuli rossi e trombosi. Questa designazione arriva a distanza di due mesi dall’approvazione, per lo stesso status, da parte dell’Agenzia europea per i medicinali. Questo permetterà ad Amyndas, l’azienda che attualmente sta sviluppando il composto, di procedere con lo sviluppo clinico accelerato e con i primi test sull’uomo nel 2015.

Consigliata la terapia con eculizumab. Particolare attenzione alle pazienti che affrontano una gravidanza

MILANO - La Rete Regionale lombarda per le malattie rare ha realizzato le raccomandazioni relative al Piano Diagnostico, Terapeutico e Assistenziale (PTDA) per l’emoglobinuria parossistica notturna (EPN), rara malattia caratterizzata da anemia emolitica corpuscolare, insufficienza del midollo osseo e frequenti episodi trombotici.



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