Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
About 18 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare «Mi chiamo Nicola e la terapia la voglio fare a casa mia!» Nicola è affetto dalla #MalattiadiPompe , ogni settimana è costretto a recarsi in ospedale per la terapia. La battaglia della sua famiglia e di @aig_italia per la #TerapiaDomiciliare . bit.ly/2ICWyZy pic.twitter.com/O38SJ9EQLk
About 20 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #Immunodeficienze Secondo il prof. Claudio Pignata @UninaIT “Lo #screeningneonatale è il punto di partenza, ma non basta: occorre formare i medici e creare una rete regionale di centri esperti”. bit.ly/2IEVK6C pic.twitter.com/aM7TZKtpe7
About 21 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Sfidare a nuoto lo Stretto di Messina per ricordare i pericoli dell’ictus. L’impresa sportiva di Alberto Sassoli. bit.ly/2WUZgO4 pic.twitter.com/9P8tN6nTjB
2 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Nonostante l’ #emofilia e una protesi al ginocchio, Salvo Anzaldi ha completato i 42 km della maratona di New York. La sua storia bit.ly/2WXKshC
3 days ago.

La GenSight Biologics, una compagnia biofarmaceutica specializzata nello sviluppo di trattamenti oftalmici basati sulla terapia genica, ha ottenuto un finanziamento di 32 milioni di euro per lo sviluppo di una terapia genica per la neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON), e di una terapia optogenetica per la retinite pigmentosa (RP).


Il finanziamento è stato messo a disposizione, insieme, da Novartis Venture Fund, Abingworth LLP, e da Versant Ventures e il prodotto terapeutico principale dovrebbe essere disponibile, per i pazienti affetti da LHON, entro il 2013.
Bernard Gilly, cofondatore e amministratore delegato di GenSight, ha commentato: “La terapia genica sta ormai raggiungendo piena maturità, sicurezza ed efficacia sono già state dimostrate da numerosi studi nel campo dell'oftalmologia. I nostri legami con i principali specialisti in oftalmologia, con la Foundation Fighting Blindness e con la AFM/Genethon rappresentano la chiave, insieme al nostro competente gruppo di gestione, per diffondere con successo i nostri prodotti, passando attraverso studi clinici per ottenere ulteriori prove d' efficacia”.

 


Queste, invece, le parole di Florent Gros, della Novartis Venture Fund: “siamo lieti di lavorare con GenSight e gli altri investitori per aiutare la compagnia a sviluppare tecnologie altamente innovative e a diffondere nelle cliniche trattamenti basati sulla terapia genica, terapia che rappresenta la nuova frontiera nel campo delle malattie oftalmiche. Inoltre, le competenze e le capacità di GenSight, sono eccezionali”.
Novartis Venture Fund gestisce un capitale di più di 850 milioni di dollari e investe in compagnie che hanno il potenziale di cambiare un settore terapeutico centrale o di esplorare nuove aree che saranno fondamentali per la cura del paziente. Anche gli altri finanziatori sono partner importanti: Abingworth è un gruppo d'investimento internazionale esclusivamente specializzato nelle scienze della vita e nel settore sanitario e Versant Ventures è una società che investe nel settore delle scienze della vita, soprattutto su prodotti biofarmaceutici innovativi e dispositivi medici.

Articoli correlati



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni