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OssMalattieRare XII Commissione Affari Sociali della Camera dei Deputati Alle ore 13:10 l’audizione su #farmaciorfani e #malattierare . Interverranno il direttore di OMaR @ilariacbartoli e l’avvocato @RobertaVentur1 Segui la DIRETTA webtv.camera.it/home pic.twitter.com/D3SY8jRFCT
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OssMalattieRare Il nuovo farmaco per la #Leucemia mieloide acuta ad alto rischio, da oggi disponibile in Italia, ha ottenuto da #AIFA il requisito dell’innovazione terapeutica assoluta. bit.ly/31f1XvW pic.twitter.com/KdBf1YxPI9
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OssMalattieRare La presenza di materiale particolato non sembra avere alcuna ripercussione sul profilo rischio/beneficio del farmaco indicato per il trattamento dell’ #emofilia . Le rassicurazioni di #AICE . bit.ly/33vKUrf pic.twitter.com/FhcPO0UVB8
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OssMalattieRare #Acidosi tubulare renale distale, l’impatto della patologia e le nuove prospettive terapeutiche. Guarda l’intervista al dott. Claudio La Scola Policlinico S.Orsola - Malpighi e alla dott.ssa Francesca Taroni @policlinicoMI www.youtube.com/watch?v=J-1wFphX684
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OssMalattieRare Nuove prospettive per la cura della fibrosi polmonare idiopatica. Lo studio coordinato da esperti della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS. #IPF bit.ly/2OuWfUi
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Milano - Dal San Raffaele un'ottima notizia: il primo paziente per lo studio studio clinico di Fase I-II REPARO è stato arruolato. Si tratta del primo trial clinico internazionale per valutare l’impiego in oftalmologia di una soluzione per uso topico basata sul Nerve Growth Factor ricombinante umano (rNGF) nel trattamento della cheratite neurotrofica di grado da moderato a grave.

L’rhNGF è stato sviluppato dai ricercatori del San Raffaele di Milano in seguito agli studi della Prof.ssa Rita Levi Montalcini, recentemente scomparsa, che proprio per la scoperta di questa proteina segnale coinvolta nello sviluppo del sistema nervoso, ottenne il premio Nobel.

La cheratite neurotrofica è una patologia degenerativa della cornea che colpisce una persona su 10.000 e per la quale attualmente non esiste una terapia. Questa sperimentazione però stabilirà la sicurezza della nuova molecola, che potrà essere testata su un numero crescente di pazienti.

Lo studio di Fase I-II REPARO è un trial randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che combina dosi ascendenti singole e ripetute per valutare sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica del fattore di crescita nervoso ricombinante umano (rhNGF) in collirio, in pazienti adulti affetti da cheratite neurotrofica monolaterale con lesioni corneali di grado 2 (persistente difetto epiteliale) o di grado 3 (ulcera corneale) di grado da moderato a grave. Verranno inseriti nel trial pazienti che non hanno risposto ai trattamenti medici attualmente disponibili. Il periodo di trattamento previsto è di 8 settimane, con un periodo di follow up di 48 o 56 settimane. E’ previsto l’arruolamento di pazienti in centri di 9 Paesi diversi.

"La cheratite neurotrofica è una grave patologia oculare degenerativa, causata da ridotta innervazione della cornea e può condurre a ulcerazione e perforazione della cornea con conseguente perdita della capacità visiva di chi ne soffre”, commenta il Prof. Stefano Bonini, Direttore del Dipartimento di Oftalmologia del Campus BioMedico di Roma e fra i primi ricercatori al mondo a condurre studi sull’impiego di NGF in area oftalmica. “Può far seguito a diverse condizioni cliniche, come diabete o lesioni erpetiche, o rappresentare una sequela di interventi chirurgici. L’arruolamento del primo paziente in Italia, nell’ambito di un programma di ricerca internazionale visto che ad oggi non esistono cure mediche per questa patologia, rappresenta un motivo di orgoglio e una prova dell’importanza del continuo interscambio di informazioni tra ricerca di base e capacità industriale di altissimo livello. Solo quando si realizza questo binomio virtuoso è possibile non solo scoprire una nuova prospettiva di cura, ma anche sviluppare e mettere a disposizione di medici e pazienti un nuovo farmaco per la cura della cheratite neurotrofica”.

NGF è una proteina solubile che stimola la crescita, il mantenimento e la sopravvivenza dei neuroni. Il mondo della ricerca ha, nel tempo, formulato l’ipotesi dell’efficacia dell’uso topico di NGF considerando che la cheratite neurotrofica è una patologia neurodegenerativa. E’ noto, infatti, che l’integrità della cornea - l’organo in assoluto più innervato del corpo umano: quasi 400 volte più della cute - è mantenuta dall’innervazione piuttosto che dalla vascolarizzazione.

Anabasis, azienda di ricerca italiana recentemente acquisita da Dompé, ha studiato le prime osservazioni cliniche su oltre 100 pazienti affetti da cheratite neurotrofica con NGF di origine murina e, grazie all’intervento dell’azienda, è stato possibile proseguire gli studi in ambito clinico garantendo, al contempo, la produzione biotecnologica di un farmaco a base di NGF umano ricombinante potenzialmente in grado di offrire ai pazienti affetti da cheratite neurotrofica una reale ed efficace risposta terapeutica.

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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