Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Iniziato l’esame del disegno di legge a sostegno delle famiglie con bambini affetti da #malattierare . Il progetto è stato presentato dalla senatrice @paolabinetti da sempre paladina dei pazienti. bit.ly/30CZix6 pic.twitter.com/lx1t7dRh1x
About 15 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Dalla @RegioneMarcheIT un importante sostegno per le famiglie dei pazienti in età pediatrica affetti da una malattia rara: 1.000 euro al mese per i caregiver familiari. #MalattieRare bit.ly/2YKuTvb pic.twitter.com/Sc6r8pNeFL
About 16 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Il prof. @Ferdi_Squitieri , Responsabile U.R. e Cura #Huntington @cssmendel e Direttore Scientifico della @LirhOnlus spiega l’importanza di una terminologia appropriata per definire le forme ad esordio giovanile della Malattia di Huntington. bit.ly/2VVaMNH
About 17 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Un'associazione nata per tutti i giovani parenti di pazienti, con la speranza che nessuno viva più la solitudine che lo ha segnato a causa della malattia di #Huntington . Su @OggiScienza la storia di Marco, Presidente di #NoiHuntington . @LirhOnlus oggiscienza.it/2019/05/22/corea-huntington-testimonianza/
About 21 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Approvazione delle due formulazioni di tafamidis da parte della @US_FDA . Questo nuovo trattamento per la #Cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina riduce la mortalità e la frequenza dei ricoveri ospedalieri. bit.ly/2WftUW3 pic.twitter.com/vfhmvKU5lW
1 day ago.

Origgio (Varese) – Al 18° Congresso della European Society of Retina Specialists (EURETINA), Novartis ha annunciato i risultati di uno studio di Fase III su ranibizumab versus la chirurgia laser (l’attuale standard di cura) nei neonati prematuri con retinopatia del rematuro (ROP), una malattia rara che è anche una delle principali cause di cecità infantile. A differenza della chirurgia laser, che danneggia il tessuto oculare e può essere associata a complicanze significative, come forte miopia, ranibizumab è farmacologicamente selettivo e riduce l’elevato livello intraoculare del fattore di crescita dell’endotelio vascolare (VEGF), che è la causa principale della malattia.

Nonostante lo studio di Fase III RAINBOW abbia mancato marginalmente la significatività statistica per l’endpoint primario (p=0.0254, rispetto al livello di significatività di p=0.025), la differenza di successo del trattamento tra i gruppi ranibizumab 0,2 mg e ranibizumab 0,1 mg rispetto alla chirurgia laser (rispettivamente 80%, 75% e 66,2%) è comunque considerata clinicamente rilevante da Novartis. Sulla base del favorevole profilo rischi/benefici, Novartis intende presentare domanda per una nuova indicazione per ranibizumab nel trattamento della ROP, a sostegno di questa rara ma importante popolazione di pazienti.

“La chirurgia laser, l’attuale standard di cura, funziona distruggendo il tessuto oculare che contribuisce all’aumento del VEGF. Benché sia un trattamento efficace, esiste un chiaro bisogno insoddisfatto di metodi innovativi per trattare la retinopatia del prematuro senza distruggere il tessuto retinico. Nel corso dello studio RAINBOW, ranibizumab ha dimostrato di essere un’opzione efficace e ben tollerata per il trattamento della retinopatia del prematuro, che può offrire nuove speranze ai genitori di questi pazienti particolarmente vulnerabili”, ha affermato il Prof. Andreas Stahl, Senior Physician in chirurgia retinica e responsabile del gruppo di ricerca sull’angiogenesi del centro oculistico dell’Università di Friburgo (Germania).

La retinopatia del prematuro colpisce i neonati prematuri sia nei Paesi sviluppati che in quelli in via di sviluppo, con un numero stimato tra 23.800 e 45.600 neonati con nuova diagnosi e con compromissione irreversibile della vista causata da retinopatia del prematuro ogni anno. Dovuta allo sviluppo anormale dei vasi sanguigni della retina nel neonato prematuro, la progressione della malattia dipende dai livelli elevati di un fattore di crescita chiamato VEGF. Dopo il parto prematuro, i livelli elevati di VEGF possono causare lo sviluppo anomalo dei vasi sanguigni della retina, con possibili conseguenti anomalie strutturali quali distacco della retina, perdita della vista o cecità.

“Lo studio RAINBOW fa parte del nostro costante impegno nell’affrontare i bisogni più urgenti nella cura degli occhi. Siamo soddisfatti di presentare domanda per un’indicazione nella retinopatia del prematuro, che ci fa avvicinare alla ridefinizione della cura per questi neonati prematuri”, ha dichiarato Dirk Sauer, Development Unit Head, Novartis Ophthalmology.

Articoli correlati



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni