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La biotech americana Spark Therapeutics ha annunciato che il costo della sua terapia genica voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna), utilizzata per la terapia distrofia della retina, una rara malattia genetica che porta alla cecità, sarà di 425.000 dollari per occhio (850.000 dollari per paziente). Un nuovo record, dunque, per il prezzo di un farmaco.

Per attenuare la pressione sul sistema sanitario e mitigare l'onere finanziario per i pazienti, Spark ha presentato diversi piani di pagamento. L’azienda avrebbe raggiunto un accordo di massima con l'assicurazione Harvard Pilgrim per basare i prezzi sui risultati terapeutici del farmaco. Spark riconoscerà determinati sconti se l'efficacia di Luxturna non supererà determinate soglie, misurate sia sul breve (30-90 giorni) che sul lungo termine (30 mesi).

La società prevede inoltre di organizzare un nuovo tipo di modello di contratto con i contribuenti per alleviare l’onere finanziario. I modelli tradizionali di solito richiedono all'ospedale o all'istituto di somministrare un farmaco speciale acquistandolo in anticipo e di addebitarlo in un secondo tempo al pagatore. Spark sta invece lavorando perché il pagatore effettui l'acquisto anticipato attraverso la propria farmacia specializzata, eliminando così il margine di profitto per l'istituto e riducendo i costi per i pazienti.

Spark ha anche discusso con il Center for Medicare e Medicaid Services (CMS) la possibilità di offrire la distribuzione dei pagamenti su più anni, secondo un modello di tipo rateale. Gli attuali requisiti di rendicontazione dei prezzi governativi non consentono modelli di questo tipo, ma Spark spera di cambiare il paradigma.

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Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

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