Ipofosfatemia

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OssMalattieRare #Duchenne , sollevati dubbi di sicurezza sul farmaco golodirsen. L'azienda è già pronta a reagire e incontrarsi con Food and Drug Administration degli USA. bit.ly/2Hk6UfQ pic.twitter.com/lEpa6cQK2o
About 15 hours ago.
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OssMalattieRare Un team dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena ha pubblicato di recente, sulla rivista Journal of Neuro-Oncology, i risultati di uno studio in Fase II che mostrano i benefici di un chemioterapico su pazienti con glioma maligno in recidiva. #Cancro bit.ly/2NiVcGl pic.twitter.com/8mWd51boZx
1 day ago.
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OssMalattieRare Le #malattierare sono tali solo singolarmente: in totale colpiscono oltre 350 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa la metà sono bambini. "Collaborazione" è il metodo più efficace per combatterle. L'approfondimento bit.ly/2ze3B5M pic.twitter.com/Uq9FkQt81v
1 day ago.
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OssMalattieRare Buone notizie dall'Indianapolis (U.S.A.) per l' ultra-rara iperossaluria secondaria. Il farmaco sperimentale ALLN-177 è efficace e tollerabile in Fase II. Tutti i dettagli qui: bit.ly/33HUOqz pic.twitter.com/RtrAIqwj34
3 days ago.
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OssMalattieRare Tumore alla vescica, è il quarto più frequente negli uomini. Uno studio italiano valuterà l'impiego della radioterapia adiuvante. La sperimentazione è condotta dai ricercatori dell'Istituto Clinico dell'Humanitas di Milano. bit.ly/31I8K1W pic.twitter.com/8sce2yat4D
6 days ago.

USA - RetroSense Therapeutics ha annunciato che, con il dosaggio del primo paziente, è stato dato il via allo studio clinico di Fase I/IIa che valuterà sicurezza e tollerabilità di RST-001, un farmaco sperimentale progettato per ripristinare la visione negli individui affetti da retinite pigmentosa (RP), una malattia di origine genetica che, causando la progressiva degenerazione dei fotorecettori, sfocia in una grave perdita della vista e, in alcuni casi, può condurre alla completa cecità.

RST-001 è una nuova terapia intravitreale concepita da RetroSense Therapeutics grazie all'impiego di innovative tecniche di optogenetica. Il farmaco è ideato per conferire nuova sensibilità alla luce ai fotorecettori, particolari cellule che sono situate sulla retina e che sono deputate alla 'traduzione' della luce in impulsi elettrici destinati ad essere interpretati dal cervello.

Lo studio clinico appena iniziato ha l'obiettivo di valutare la sicurezza di RST-001 e verrà condotto su pazienti adulti affetti da retinite pigmentosa in stadio avanzato. I partecipanti saranno suddivisi in 3 gruppi, ognuno dei quali sottoposto ad uno specifico dosaggio del farmaco. Nella prima fase della sperimentazione, i ricercatori individueranno la dose ideale di RST-001, che sarà poi testata in un quarto gruppo di pazienti. La seconda parte del processo fornirà ulteriori dati clinici relativi alla sicurezza della terapia, dati che, in seguito, verranno analizzati per guidare la progettazione di futuri studi di efficacia.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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