Ipofosfatemia

Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Cos'è uno studio clinico e quali sono le condizioni perché un farmaco sperimentale entri in commercio? Il Webinar sulla Malattia di #Huntington organizzato da @LirhOnlus Online lunedì 21 ottobre Ore 17:00 Scopri come partecipare! bit.ly/2oUp5CV pic.twitter.com/43YvOaOPr9
About 5 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #Amiloidosi hTTR: come distinguerla dalle altre malattie neurologiche? Un simposio organizzato da @akceatx ha fatto il punto sulla patologia e sul nuovo trattamento. bit.ly/2qpxC1d
About 8 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Un prelievo del sangue permetterà di valutare la presenza di alterazioni genomiche in individui che non hanno ancora sviluppato un #tumore . Lo studio sull'approccio sviluppato dai ricercatori italiani di Bioscience Genomics. #Helixafe bit.ly/2qhiJxM
About 9 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #EpatiteC : secondo i dati di @Aifa_ufficiale sono 193.815 i trattamenti effettuati e tra i 60 e i 120mila i pazienti ancora da trattare. Le persone stimate con virus, ignare della propria condizione invece, sono oltre 250mila. bit.ly/2oRCDiD
About 11 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Sono allarmanti i dati sull' #accessibilit%C3%A0 degli edifici italiani pubblici e privati. Il nostro approfondimento sulle normative bit.ly/2Mmoh2x #Disabilit%C3%A0 #BarriereArchitettoniche pic.twitter.com/CdtoPK4OEl
1 day ago.
Ricerca scientifica

Lo studio ha vinto il bando “Research to Care” nella categoria riservata alle malattie rare

Si accende un barlume di speranza per le famiglie che convivono con una rarissima malattia, la gangliosidosi GM1, patologia degenerativa molto grave per la quale non esiste una cura e su cui, ad oggi, le ricerche in atto non sono molte. Ora, uno studio condotto dalla Clinica di Oncoematologia Pediatrica dell’ospedale universitario di Padova si appresta a coniugare elementi innovativi appartenenti al campo delle cellule staminali del sangue per la sperimentazione preclinica di un nuovo approccio di terapia genica specifico per la gangliosidosi GM1 infantile.

Il progetto di ricerca ha vinto il finanziamento di “Research to Care, il bando sostenuto da Sanofi Genzyme che premia la ricerca indipendente più innovativa e promettente, arrivando primo tra 62 progetti in gara per le malattie rare. Altri 3 sono gli studi che si sono aggiudicati la vittoria nelle rispettive categorie di ricerca, l’onco-ematologia, l’immunologia e la neurologia, più un quinto progetto premiato come vincitore assoluto, per un totale di 5 programmi di ricerca che si divideranno i 500mila euro messi in palio quest’anno dal bando.

A guidare la sperimentazione sulla gangliosidosi GM1 è la milanese Alessandra Biffi, che dirige la Clinica di Oncoematologia Pediatrica di Padova, ritornata nel suo Paese dopo aver lavorato per diversi anni presso il Dana-Farber/Boston Children’s Cancer and Blood Disorders Center, negli USA, e aver diretto il programma di terapia genica. Nel gruppo di lavoro è presente anche un’altra ricercatrice italiana, rientrata da poco dalla Harvard Medical School, Valentina Poletti, che ha rappresentato il team di studio durante una cerimonia al Senato della Repubblica.

Il progetto che proponiamo – ha dichiarato Alessandra Biffiè lo sviluppo preclinico di una procedura di terapia genica ex vivo per la gangliosidosi GM1 infantile estremamente innovativa e promettente perché disegnata per andare ad agire sugli aspetti chiave della patologia, per anticipare quanto più possibile la disponibilità dell’enzima terapeutico per le cellule del sistema nervoso centrale, e per superare i limiti della terapia cellulare, attualmente unica forma d’intervento medico approvato, ma per molti pazienti non disponibile”.

Leggi anche: "Gangliosidosi GM1, la storia della piccola Giulia".



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

logo fablab

La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni