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L'EMA ha approvato l'acido obeticolico (OCA) per il trattamento della colangite biliare primitiva (conosciuta anche come cirrosi biliare primaria) in combinazione con l'acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti con una risposta inadeguata all’UDCA o come monoterapia negli adulti che non tollerano l’UDCA. OCA è il primo nuovo trattamento disponibile per i pazienti europei con CBP da quasi 20 anni.

Intercept ha presentato all'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) la richiesta di rimborsabilità di Ocaliva al fine di favorire un rapido ed adeguato accesso ai pazienti in Italia.

Ocaliva (acido obeticolico, OCA) è un agonista del recettore farnesoide X (FXR).
FXR è un regolatore chiave delle vie infiammatorie, fibrotiche, metaboliche e degli acidi biliari.
OCA aumenta il flusso biliare dal fegato e sopprime la produzione di acidi biliari nel fegato, riducendo così l'esposizione del fegato ai livelli tossici degli acidi biliari.

La sottomissione del dossier di OCA all’EMA si è basata sui dati dello studio registrativo di fase 3 POISE, che ha valutato la sicurezza e l'efficacia di OCA in 216 pazienti affetti da CBP con risposta terapeutica inadeguata ad UDCA o che non erano in grado di tollerare quest’ultimo farmaco:

• L'endpoint primario nello studio POISE era  rappresentato dal raggiungimento di un livello di fosfatasi alcalina inferiore o uguale a 1,67 volte il limite superiore della norma, con una riduzione di almeno il 15% rispetto al basale, e un normale livello di bilirubina totale.
• Il 46% dei pazienti nel braccio di trattamento con titolazione di OCA da 5-10 mg ed il 47% dei pazienti nel braccio di trattamento con OCA 10 mg ha raggiunto l’endpoint primario dello studio, rispetto al 10% dei pazienti trattati con placebo.

Oltre a POISE, OCA è stato studiato in due trial di fase 2. L’efficacia e la sicurezza del farmaco nel lungo termine sono state valutate nel corso di estensioni in aperto degli studi di fase 2 e 3. Tutti gli studi hanno raggiunto i loro endpoint primari, dimostrando una significativa riduzione nei livelli di ALP rispetto al placebo.

Intercept ha presentato all'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) la richiesta di rimborsabilità di Ocaliva al fine di favorire un rapido ed adeguato accesso ai pazienti in Italia.

La colangite biliare primitiva (CBP) è una malattia autoimmune, cronica e progressiva che mette i pazienti a rischio di insufficienza epatica o morte prematura.

La CBP è caratterizzata dalla distruzione autoimmune progressiva dei dotti biliari nel fegato, che porta a colestasi e infiammazione . Se non adeguatamente controllata, la CBP può portare a trapianto di fegato e  può ridurre l’ aspettativa di vita.  

La CBP colpisce soprattutto le donne, circa una su 1.000 di età superiore ai 40 anni1. Se non trattata,  essa riduce  la sopravvivenza dei pazienti  in modo significativo rispetto alla popolazione generale.

“Abbiamo recentemente pubblicato uno studio epidemiologico che ha fornito i primi dati di incidenza e prevalenza della colangite biliare primitiva in Italia. Questo studio, che ha visto la collaborazione di molti colleghi clinici, statistici ed epidemiologi, ha stimato 2.970 pazienti affetti da CBP al 1 gennaio 2010 su una popolazione totale, quella lombarda, di 9.742.676 abitanti”, spiega il prof. Pietro Invernizzi, dell'U.O.C. Gastroenterologia del S. Gerardo di Monza, professore associato di Gastroenterologia e responsabile del programma per le Malattie Autoimmuni del Fegato presso l'International Center for Digestive Health dell'Università di Milano-Bicocca.

“Applicando opportuni fattori di correzione, nella popolazione al di sopra di 20 anni la prevalenza è risultata pari a 2,95/10.000, mentre l'incidenza allo 0,167/10.000. Rapportando il dato alla popolazione italiana attuale, possiamo stimare che i pazienti CBP in Italia siano circa 13.000, confermando che la CBP è una malattia rara anche nel nostro Paese”, prosegue Invernizzi. “Sulla base dell'esperienza clinica, possiamo dire che circa il 30-50% della popolazione affetta da CBP non è controllata nonostante l'impiego di acido ursodesossicolico, l'unica terapia farmacologica approvata da oltre 20 anni”.

Esistono significativi bisogni non soddisfatti riguardo al trattamento della CBP, essendo stato UDCA, l'unico farmaco approvato per i pazienti in Europa negli ultimi 20 anni.  Le ricerche indicano che il 40% dei pazienti trattati con UDCA ha una risposta inadeguata al trattamento, che potrebbe portare ad un aumentato rischio di insufficienza epatica, necessità di un trapianto di fegato e decesso.

“La disponibilità dell’acido obeticolico rappresenta un grande passo avanti per i pazienti con CBP ed in particolare per quelli che sono non responsivi, o lo sono parzialmente, al trattamento con acido ursodesossicolico”, spiega il prof. Pietro Andreone, del Dipartimento di Scienze Mediche e Chirurgiche dell'Università di Bologna. “Questi pazienti sono quelli che hanno il maggiore rischio di progressione della malattia, che sviluppano complicanze e insufficienza epatica e che possono essere curati solo con il trapianto di fegato. Il trapianto, comunque, non rappresenta la soluzione per tutti sia per la carenza di organi sia perché spesso vi sono delle controindicazioni all’intervento chirurgico. L’acido obeticolico – continua Andreone – ridurrà le necessità di trapianto perché permetterà di rallentare la progressione della malattia, ovvero di stabilizzarla, proprio negli ammalati con malattia più aggressiva. In definitiva, i pazienti con CBP che hanno maggiore bisogno di cure saranno coloro che avranno i maggiori benefici dal farmaco.

“Salutiamo l'arrivo dell'acido obeticolico con grande entusiasmo poiché rappresenta un grande passo in avanti per la cura di numerosi pazienti affetti da colangite biliare primitiva”, commenta Ivan Gardini, presidente di EpaC Onlus. “La nostra Associazione ha già provveduto ad allestire un sito internet informativo, per aiutare i pazienti rispondendo alle loro domande attraverso un servizio gestito da medici esperti e per indirizzarli presso centri di alta specializzazione”.

Informazioni sulla sicurezza

Controindicazioni
Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti ed ostruzione biliare completa
Avvertenze speciali e precauzioni di impiego
Incrementi di alanino amino transferasi (ALT) e aspartato amino transferasi (AST) sono stati osservati in pazienti che assumono acido obeticolico. Sono anche stati osservati segni clinici e sintomi di scompenso epatico. Tali eventi si sono verificati sin dal primo mese di trattamento.  Eventi avversi epatici sono stati osservati principalmente a dosi superiori  rispetto alla dose massima raccomandata di 10 mg una volta al giorno (vedere paragrafo 4.9).  I pazienti devono essere monitorati durante il trattamento con OCALIVA per eventuali innalzamenti dei valori dei test biochimici epatici e lo sviluppo di eventi avversi correlati al fegato.  Aggiustamenti del dosaggio sono necessari per i pazienti con insufficienza epatica moderata (Classe B di Child Pugh) o grave (Classe C di Child Pugh)
Prurito grave è stato riportato nel 23% dei pazienti randomizzati nel braccio OCALIVA 10 mg al giorno, nel 19% dei pazienti nel braccio OCALIVA in titolazione, e nel 7% dei pazienti nel braccio placebo.  Il tempo medio all’insorgenza del prurito grave era rispettivamente di 11, 158 e 75 giorni per i pazienti nei bracci OCALIVA 10 mg, OCALIVA in titolazione e placebo, rispettivamente.  Le strategie di gestione comprendono l’aggiunta di resine leganti gli acidi biliari o antistaminici, la riduzione della dose, la riduzione della frequenza delle assunzioni e/o l’interruzione temporanea del trattamento).

Effetti indesiderati
Le reazioni avverse segnalate più frequentemente sono state prurito (63%) e affaticamento (22%). Le altre reazioni avverse con una incidenza >5% osservate nei trial sono state: dolore addominale, rash cutaneo, dolore orofaringeo, vertigini, costipazione, artralgia, anormalota’ della funzionalità tiroidea ed eczema
Interazioni con altri medicinali
Le resine leganti gli acidi biliari quali colestiramina, colestipolo o colesevelam adsorbono e riducono l’assorbimento degli acidi biliari, potendo pertanto ridurre l’efficacia dell’acido obeticolico.  Quando sono somministrate resine leganti gli acidi biliari, l’acido obeticolico deve essere assunto almeno 4 6 ore prima o 4 6 ore dopo tale somministrazione o all’intervallo maggiore possibile.  
Per informazioni dettagliate sulla sicurezza di Ocaliva (acido obeticolico) compresse 5mg e 10 mg, nonché per altre informazioni quali la Posologia e modo di somministrazione, interazioni con altri medicinali, controindicazioni ed avvertenze speciali e precauzioni di impiego si invita a consultare il Riassunto delle Caratteristiche di Prodotto sul sito EMA appena sarà pubblicato.

La press release relativa all’approvazione Ema è stata pubblicata sul sito di  Intercept in data 14 dicembre ed è visionabile a questo link.


 

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

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