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OssMalattieRare #TumoriNeuroendocrini La #teragnostica è la nuova frontiera della medicina nucleare e comporta l’utilizzo della stessa molecola per diagnosi e terapia. L’intervista al prof. Orazio Schillaci Presidente dell' #AIMN . #Net bit.ly/2vimSkl pic.twitter.com/M19EADEpPe
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OssMalattieRare Il più grande studio genetico mai realizzato. Scoperte 5 nuove varianti genetiche associate allo sviluppo dell’ #Alzheimer . Della ricerca internazionale, pubblicata su @NatureGenet , fa parte anche @LaStatale e il @policlinicoMI bit.ly/2KQfPKt pic.twitter.com/ITtGOMMcBh
2 days ago.
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OssMalattieRare Lavorare è un diritto per ogni donna e ogni uomo, anche per chi è malato. Workability e qualità della vita nelle #MalattieReumatologiche infiammatorie, lo Study Forum di @ANMAR in collaborazione con @ISHEOconsulting bit.ly/2Phwbu5 pic.twitter.com/KTeyngsGmv
3 days ago.
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OssMalattieRare «Mi era capitato di cadere ogni tanto, però ci avevo sempre riso sopra». L'intervista a Nunzia, protagonista di #lenostrestorie , il progetto di #CIDPItaliaONLUS . #NeuropatieDisimmuni youtu.be/eVfprRTIy9o
4 days ago.
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OssMalattieRare Focolai di malattie infettive ‘emergenti’ possono mettere a rischio anche le scorte di sangue. Tra le strategie di difesa ci sono le tecniche di “riduzione dei patogeni”. Se ne è discusso all’expert meeting dell' @ECDC_EU @centrosangue bit.ly/2Vbyc0m
4 days ago.

USA - CymaBay Therapeutics ha annunciato che, dopo aver ricevuto il consenso della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, avvierà il prima possibile un nuovo studio clinico di Fase II sull'impiego del farmaco MBX-8025 nel trattamento di pazienti affetti da colangite biliare primitiva (PBC). MBX-8025 è una piccola molecola per uso orale che funge da potente e selettivo agonista del recettore PPAR-delta.

All'inizio di quest'anno è terminato un iniziale studio di Fase II sul farmaco, che, in soggetti con colangite biliare primitiva, è stato in grado di determinare notevoli miglioramenti in vari marcatori biochimici di colestasi, tra cui la fosfatasi alcalina (ALP). La sperimentazione ha evidenziato anche un segnale collaterale di aumento delle transaminasi correlato al trattamento.

Sulla base di quanto riscontrato, CymaBay sta progettando un nuovo studio di Fase II in cui MBX-8025 verrà testato per la PBC in dosaggi minori, strategia che dovrebbe consentire di mantenere un effetto di riduzione della fosfatasi alcalina evitando l'innalzamento delle transaminasi. L'inizio della sperimentazione è previsto per la fine del 2016.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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