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OssMalattieRare #Emofilia A, presentati al Congresso #ISTH2019 le nuove analisi degli studi di Fase III HAVEN: benefici a lungo termine per quanto riguarda la sicurezza, l’efficacia e la qualità della vita. @isth bit.ly/2Y5tQt2
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OssMalattieRare Un nuovo bando europeo per i finanziamenti a favore delle #ERN , le reti di riferimento europee. L’obiettivo è quello di promuovere lo sviluppo dei registri per le #malattierare . Il termine per la presentazione: 10 settembre 2019. @ern_reconnet bit.ly/2LUA2NV
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OssMalattieRare L'associazione #TarlovItaliaOnlus lotta da anni affinché questa patologia venga inserita nei #LEA e nel Registro Nazionale #MalattieRare : anche l'ultima richiesta, avanzata a marzo insieme ad AMASTI, è caduta nel vuoto. #Tarlov #RareDiseases bit.ly/2YVCGqj pic.twitter.com/RfJ0FbS0CB
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OssMalattieRare Online il bando della V edizione di “Uno Sguardo Raro”, il festival di cinema internazionale sul tema delle #malattierare . Il bando, a iscrizione gratuita, è aperto a tutti e prevede 6 categorie. bit.ly/2NWYy3A #UnoSguardoRaro #FilmFestival #RareDiseases pic.twitter.com/ir0VIsknYd
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale per la #SMA «Orgoglio, ma anche grande responsabilità, per essere stati tra i primi in Europa ad essere coinvolti in un progetto pilota così importante». L’intervista a Giuseppe Banfi, AD di @biogen Italia. youtu.be/RqsaidNxCQ0 pic.twitter.com/bjimNMpaFT
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Malattie croniche

Le malattie croniche sono patologie che presentano sintomi costanti nel tempo e per le quali le terapie non sono quasi mai risolutive.
L'incidenza di queste patologie, che possono essere di origini molto diverse, è molto alta. Le malattie croniche rappresentano circa l'80 per cento del carico di malattia dei sistemi sanitari nazionali europei.

La denuncia è emersa nel corso di un convegno organizzato alla Camera dei Deputati
La Limpe propone di creare una ‘rete’ tra le diverse professionalità coinvolte

Attualmente in Italia ci sono circa 200 mila persone affette dalla malattia di Parkinson, una malattia rara prima dei 50 anni ma che aumenta poi insieme all’età: una malattia che conta sempre più pazienti visto anche l’aumento dell’età media della popolazione. Nonostante i grandi numeri e il grave impatto sociale della malattia sulla persona e su tutta la sua famiglia oggi in Italia chi si ammala ha solo il 40 per cento delle probabilità di avere veramente accesso alle migliori terapie. Il dato, non certo positivo, è emerso nel corso del convegno ‘Il Parkinson: medicina, società e ricerca. I bisogni non corrisposti” tenutosi ieri pomeriggio alla Camera dei Deputati e moderato dall’On. Lucio Barani, capogruppo Pdl in XII Commissione Affari Sociali. Un convegno fortemente partecipato e al quale hanno preso parte anche l’ex ministro della Salute Livia Turco (Pd) e i maggiori rappresentanti del mondo medico e associazionistico nell’ambito della malattia.

È questo il risultato dello studio BENEFIT esteso ad 8 anni

Nonostante per la terapia della Sclerosi Multipla continuino ad essere sviluppati sempre nuovi farmaci a riservare sorprese positive a poter oggi dare dati di lungo periodo è soprattutto uno dei  trattamenti ‘classisi’, l’interferone beta 1b noto anche come Betaferon, farmaco di Bayer. Nei giorni scorsi all’Ecterims di Amsterdam sono stati, infatti, presentati ben due studi di lungo periodo relativi all’uso di questo farmaco: uno di questi è lo studio BENEFIT -  BEtaferon in Newly Emerging multiple sclerosis For Initial Treatment con estensione ad 8 anni. I dati mostrati al convegno di Amsterdam indicano che,  nella maggior parte dei pazienti, l’utilizzo di Betaferon fin dalla fase precoce della malattia ha l’effetto di stabilizzarla, sia in termini di riduzione delle recidive che di progressione della disabilità. Si tratta di parametri misurati secondo i metodi di misura scientifici “relapse rate”, per le recidive, e la scala Expanded Disability Status Scale (EDSS).

Lo affermano i risultati dello studio LTF, il più lungo fatto ad oggi: 21 anni di osservazione

Sono stati presentati all’Ectrims di Amsterdam i dati del più lungo studio mai fatto sulla Sclerosi Multipla: si chiama LTF - Long Term Follow-Up Study e mostra i dati di una osservazione sui pazienti durata ben 21 anni. Ne emergono dei risultati molto interessanti, uno che non può essere considerato una buona notizia, poiché conferma che l’aspettativa di vita delle persone affette dalla malattia e inferiore della media, l’altra è però positiva perché mostra come l’interferone beta 1b, cioè il Betaferon di Bayer, sarebbe in grado di ridurre questo gap.

È promosso da Bayer e fornisce servizio infermieristico domiciliare specializzato

Per chi è affetto da Sclerosi Multipla, in particolare dalla forma recidivante remittente, il trattamento farmacologico attualmente più utilizzato è quello a base di interferoni (il beta 1 a e il beta 1b): si tratta di farmaci che, nelle versioni attuali, si somministrano solo via intramuscolo o sottocutanea. Il paziente deve dunque iniettarsi, o farsi iniettare, il farmaco, con le difficoltà e il disagio che possono derivarne. Per questo Bayer, che per la malattia ha studiato e produce l’interferone 1b – da iniettare a giorni alterni – ha studiato un programma che mira ad aiutare i pazienti a superare queste difficoltà, facilitando così anche una maggiore aderenza alla terapia. Si tratta di Betaplus, un programma di supporto, completamente gratuito, attivo su tutto il territorio nazionale, creato su misura per sostenere ed aiutare le persone affette da SM in trattamento con l'interferone beta-1b.

Tra i primi obiettivi un registro europeo per monitorare gli effetti avversi dei farmaci sul lungo periodo

A partire dal prossimo anno ci sarà un’italiana alla guida dell’Ectrims, il comitato europeo per la ricerca e il trattamento della Sclerosi Multipla. Si tratta della professoressa  Maria Trojano, neurologa dell'università degli Studi di Bari, che proprio giovedì scorso è stata designata futura presidente nel corso del convegno annuale dell’Ectrims tenutosi ad Amsterdam. La Trojano è già ora vicepresidente e inizierà il suo mandato l'anno prossimo in occasione del meeting 2012 dell'Ectrims, che si terrà a Lione dal 10 al 13 ottobre.  Proprio nel corso dell’Ectrims appena concluso sono state delineate le priorità per il prossimo futuro. La prima è la formazione di giovani ricercatori e la seconda la centralizzazione a livello europeo dei dati su malattia e pazienti, per terapie migliori e più sicure.

I dati raccolti dal prof. Pozzilli presentati all’ECTRIMS di Amsterdam
Intanto studio spagnolo ipotizza legame con scarsi livelli di vitamina D

Se normalmente la Sclerosi Multipla è una malattia che tocca gli adulti c’è una fetta di pazienti, che sembrerebbe sempre più consistente, che non ha ancora aggiunto la maggiore età, veri e propri pazienti pediatrici di S.M. Stando ai dati italiani, infatti, 4 persone affette dalla malattia su 100 avrebbero meno di 16 anni – con una fetta dell0 0,8 per cento che ha tra i 4 e gli 11 anni -  e il fenomeno sta facendo registrare una crescita. A lanciare l’allarme è stato il prof  Carlo Pozzilli, ordinario di neurologia all'Università La Sapienza di Roma in occasione dell’ECTRIMS/ACTRIMS – il Congresso dei comitati europeo e statunitense per il trattamento e la cura della sclerosi multipla. Questo dato pone di fronte ad un problema, il fatto che i farmaci in studio e in uso attualmente sono stati testati sugli adulti. “Questo – ha detto Pozzilli – ci pone di fronte al dubbio relativo all’opportunità di avviare studi di sperimentazione per testare i farmaci sui bambini. Tuttavia bisogna anche tenere conto che i farmaci che oggi vengono utilizzati anche nei pazienti pediatrici sembrano funzionare ancora meglio che negli adulti visto che la sclerosi multipla pediatrica è quasi interamente di tipo infiammatorio”.

Al 5 joint Triennial Congress of ECTRIMS and ACTRIMS, appuntamento di rilievo mondiale dedicato alla Sclerosi Multipla, quest’anno Novartis ha portato i molti risultati di Fingolimod, nuova molecola che l’azienda ha in licenza da Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation, il primo di una nuova classe di composti chiamati modulatori dei recettori della sfingosina 1-fosfato (S1PR).
Gli abstract – ben 13 - presentati in una serie di incontri, mostrano risultati importati, tra cui una riduzione del tasso di ricadute coerente tra i vari sottogruppi di pazienti, trattati con fingolimod, ad alta attività di malattia negli studi clinici registrativi e una riduzione dei tassi di atrofia cerebrale rispetto ad interferone beta-1a IM indipendentemente dall’attività di malattia. Ad oggi, circa 25.000 pazienti sono stati trattati con fingolimod, con oltre 20.000 pazienti-anno di esposizione; più di 20.000 pazienti sono stati trattati con il farmaco dopo la sua immissione in commercio.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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