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OssMalattieRare Secondo gli studiosi dell'Università di Yale, tra i pazienti con anomalie nel gene KLHL7 ci sono abbastanza sintomi in comune per definire una nuova malattia multisistemica: la sindrome #PERCHING . #RareDiseases #MalattieRare bit.ly/2T71vgp pic.twitter.com/yxnfY6hSke
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OssMalattieRare Si parlerà anche di #malattierare , con un focus sulla #lipodistrofia a “Bimbi dei Miracoli" in programma dal 25 al 27 gennaio 2019 presso il palazzo dei Congressi di Pisa. #BimbiDeiMiracoli bit.ly/2SZAJGt pic.twitter.com/hqEMeJzTG4
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OssMalattieRare Il 19 Gennaio si terrà a Verona la presentazione del libro “La sabbia negli occhi”. Un viaggio dell’anima tra ricordi ed emozioni. @ANIMaSS05 #SindromediSj%C3%B6gren #RareDiseases bit.ly/2RPStGZ
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OssMalattieRare Il farmaco ha dimostrato di ridurre il tempo di normalizzazione della conta piastrinica nei pazienti affetti da #porpora trombotica trombocitopenica acquisita. bit.ly/2APR09M pic.twitter.com/NLJU1Ye2id
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OssMalattieRare Cambio ai vertici dell’Istituto Nazionale dei Tumori. Il dottor Enzo Lucchini ha concluso il suo mandato e ha passato il testimone al dottor Marco Luigi Votta, il cui incarico avrà una durata di cinque anni. bit.ly/2FxUIc7 pic.twitter.com/RRS5wqVmDu
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Malattie croniche

Le malattie croniche sono patologie che presentano sintomi costanti nel tempo e per le quali le terapie non sono quasi mai risolutive.
L'incidenza di queste patologie, che possono essere di origini molto diverse, è molto alta. Le malattie croniche rappresentano circa l'80 per cento del carico di malattia dei sistemi sanitari nazionali europei.

Lo affermano i risultati dello studio LTF, il più lungo fatto ad oggi: 21 anni di osservazione

Sono stati presentati all’Ectrims di Amsterdam i dati del più lungo studio mai fatto sulla Sclerosi Multipla: si chiama LTF - Long Term Follow-Up Study e mostra i dati di una osservazione sui pazienti durata ben 21 anni. Ne emergono dei risultati molto interessanti, uno che non può essere considerato una buona notizia, poiché conferma che l’aspettativa di vita delle persone affette dalla malattia e inferiore della media, l’altra è però positiva perché mostra come l’interferone beta 1b, cioè il Betaferon di Bayer, sarebbe in grado di ridurre questo gap.

È promosso da Bayer e fornisce servizio infermieristico domiciliare specializzato

Per chi è affetto da Sclerosi Multipla, in particolare dalla forma recidivante remittente, il trattamento farmacologico attualmente più utilizzato è quello a base di interferoni (il beta 1 a e il beta 1b): si tratta di farmaci che, nelle versioni attuali, si somministrano solo via intramuscolo o sottocutanea. Il paziente deve dunque iniettarsi, o farsi iniettare, il farmaco, con le difficoltà e il disagio che possono derivarne. Per questo Bayer, che per la malattia ha studiato e produce l’interferone 1b – da iniettare a giorni alterni – ha studiato un programma che mira ad aiutare i pazienti a superare queste difficoltà, facilitando così anche una maggiore aderenza alla terapia. Si tratta di Betaplus, un programma di supporto, completamente gratuito, attivo su tutto il territorio nazionale, creato su misura per sostenere ed aiutare le persone affette da SM in trattamento con l'interferone beta-1b.

Tra i primi obiettivi un registro europeo per monitorare gli effetti avversi dei farmaci sul lungo periodo

A partire dal prossimo anno ci sarà un’italiana alla guida dell’Ectrims, il comitato europeo per la ricerca e il trattamento della Sclerosi Multipla. Si tratta della professoressa  Maria Trojano, neurologa dell'università degli Studi di Bari, che proprio giovedì scorso è stata designata futura presidente nel corso del convegno annuale dell’Ectrims tenutosi ad Amsterdam. La Trojano è già ora vicepresidente e inizierà il suo mandato l'anno prossimo in occasione del meeting 2012 dell'Ectrims, che si terrà a Lione dal 10 al 13 ottobre.  Proprio nel corso dell’Ectrims appena concluso sono state delineate le priorità per il prossimo futuro. La prima è la formazione di giovani ricercatori e la seconda la centralizzazione a livello europeo dei dati su malattia e pazienti, per terapie migliori e più sicure.

I dati raccolti dal prof. Pozzilli presentati all’ECTRIMS di Amsterdam
Intanto studio spagnolo ipotizza legame con scarsi livelli di vitamina D

Se normalmente la Sclerosi Multipla è una malattia che tocca gli adulti c’è una fetta di pazienti, che sembrerebbe sempre più consistente, che non ha ancora aggiunto la maggiore età, veri e propri pazienti pediatrici di S.M. Stando ai dati italiani, infatti, 4 persone affette dalla malattia su 100 avrebbero meno di 16 anni – con una fetta dell0 0,8 per cento che ha tra i 4 e gli 11 anni -  e il fenomeno sta facendo registrare una crescita. A lanciare l’allarme è stato il prof  Carlo Pozzilli, ordinario di neurologia all'Università La Sapienza di Roma in occasione dell’ECTRIMS/ACTRIMS – il Congresso dei comitati europeo e statunitense per il trattamento e la cura della sclerosi multipla. Questo dato pone di fronte ad un problema, il fatto che i farmaci in studio e in uso attualmente sono stati testati sugli adulti. “Questo – ha detto Pozzilli – ci pone di fronte al dubbio relativo all’opportunità di avviare studi di sperimentazione per testare i farmaci sui bambini. Tuttavia bisogna anche tenere conto che i farmaci che oggi vengono utilizzati anche nei pazienti pediatrici sembrano funzionare ancora meglio che negli adulti visto che la sclerosi multipla pediatrica è quasi interamente di tipo infiammatorio”.

Al 5 joint Triennial Congress of ECTRIMS and ACTRIMS, appuntamento di rilievo mondiale dedicato alla Sclerosi Multipla, quest’anno Novartis ha portato i molti risultati di Fingolimod, nuova molecola che l’azienda ha in licenza da Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation, il primo di una nuova classe di composti chiamati modulatori dei recettori della sfingosina 1-fosfato (S1PR).
Gli abstract – ben 13 - presentati in una serie di incontri, mostrano risultati importati, tra cui una riduzione del tasso di ricadute coerente tra i vari sottogruppi di pazienti, trattati con fingolimod, ad alta attività di malattia negli studi clinici registrativi e una riduzione dei tassi di atrofia cerebrale rispetto ad interferone beta-1a IM indipendentemente dall’attività di malattia. Ad oggi, circa 25.000 pazienti sono stati trattati con fingolimod, con oltre 20.000 pazienti-anno di esposizione; più di 20.000 pazienti sono stati trattati con il farmaco dopo la sua immissione in commercio.

Associazione CCSVI: “Basta studi epidemiologici, si rimuovano gli ostacoli per una seria sperimentazione”

In occasione  dell’Ectrims  - European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis  di Amsterdam, che si conclude proprio oggi, numerosi sono stati gli appuntamenti dedicati al tema della Insufficienza Venosa Cronica Cerebrospinale (CCSVI), la patologia scoperta dal prof. Paolo Zamboni (Università di Ferrara), nella sua associazione alla Sclerosi Multipla. Per l’occasione l’Associazione CCSVI nella SM Onlus sottolinea – in una nota – fa il punto sulla situazione.

Il farmaco, ONO-4641, è attualmente in seconda fase di sperimentazione

Merck Serono ha annunciato nei giorni scorsi la firma di due accordi di collaborazione con la Ono Pharmaceutical Co. di Osaka (Giappone) per rafforzare il suo ruolo nella sclerosi multipla e in oncologia. Si tratta in realtà di due accordi differenti tra le due aziende, il primo garantisce a Merck Serono i diritti esclusivi di licenza a livello mondiale per lo sviluppo e la commercializzazione di ONO-4641 al di fuori di Giappone, Corea e Taiwan, il secondo riguarda invece il Stimuvax è un’immunoterapia antitumorale sperimentale, attualmente in Fase tre di sviluppo nel tumore al polmone non a piccole cellule.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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