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OssMalattieRare Chi è affetto da #fenilchetonuria deve seguire, come terapia, un rigoroso regime alimentare, in passato abbandonato dai pazienti a causa del gusto poco gradevole degli alimenti. Per risolvere questo problema #APR ha introdotto una nuova tecnologia. #PKU bit.ly/2Kjrq0A pic.twitter.com/zSxl7WxqMH
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OssMalattieRare Una diagnosi tempestiva, è questa la richiesta che arriva dalle persone affette da #lipodistrofia . Guarda l’intervista a Valeria Corradin, vicepresidente dell’Associazione #AILIP bit.ly/2QbAslD pic.twitter.com/SWlA3M4y3O
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OssMalattieRare Nella gestione di una malattia rara come la #lipodistrofia serve un buono scambio di informazioni tra specialisti perché i casi sono pochi e l’esperienza va condivisa. Guarda l'intervista al prof. Marco Cappa @bambinogesu bit.ly/2ToQ9ol pic.twitter.com/5N1pz5iliR
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Il farmaco rappresenta la prima terapia specificamente indicata per la malattia polmonare causata da Mycobacterium avium complex, una condizione cronica e debilitante che comporta un significativo rischio di mortalità per i pazienti

Bridgewater (USA) – E' di questi giorni la notizia che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l'approvazione accelerata al farmaco Arikayce® (amikacina in sospensione liposomiale inalatoria, ALIS) per il trattamento della malattia polmonare da micobatteri non tubercolari (NTM-LD) causata da Mycobacterium avium complex (MAC). Il nuovo medicinale, sviluppato da Insmed Incorporated, è indicato come parte di un regime farmacologico antibatterico combinato per pazienti adulti con alternative terapeutiche limitate o assenti.

Seppur rara, la malattia polmonare NTM causata da Mycobacterium avium complex (MAC) è una grave patologia che, a livello globale, rappresenta un crescente pericolo per la salute pubblica. Le persone affette da questa condizione possono manifestare una serie di sintomi (come tosse cronica, dispnea, affaticamento, febbre, perdita di peso e dolore al petto) che spesso peggiorano nel tempo. In alcuni casi, la malattia può causare gravi danni ai polmoni, anche permanenti, e può inoltre avere un esito fatale. L'attuale trattamento basato sulle linee guida prevede l'uso di regimi multi-farmaco che non sono specificamente approvati per la NTM-LD causata da MAC, regimi che spesso si protraggono per due o più anni e che, in molti pazienti, risultano inadeguati nel trattare la malattia.

Il farmaco ALIS (nome commerciale Arikayce®) rappresenta una nuova formulazione inalatoria dell'antibiotico amikacina. La  speciale tecnologia liposomiale Pulmovance™, di Insmed, consente la somministrazione del principio attivo (amikacina) direttamente ai polmoni, dove viene prelevato dai macrofagi polmonari nel luogo in cui risiede l'infezione micobatterica. Questo tipo di approccio prolunga il rilascio dell'amikacina nei polmoni, limitando l'esposizione sistemica all'antibiotico. Il medicinale viene somministrato una volta al giorno mediante il sistema di nebulizzazione Lamira™, prodotto da PARI Pharma GmbH.

ALIS è il primo prodotto approvato tramite il programma LPAD (Limited Population Pathway for Antibacterial and Antifungal Drugs), uno speciale percorso istituito negli Stati Uniti, come parte del 21st Century Cures Act, allo scopo di promuovere lo sviluppo di nuovi farmaci antibatterici per il trattamento di infezioni gravi o potenzialmente letali in popolazioni di pazienti con bisogni insoddisfatti.

"L'approvazione odierna è una circostanza memorabile per tutti noi che sosteniamo le persone affette da malattia polmonare NTM causata da MAC", ha affermato Philip Leitman, Presidente di Nontuberculous Mycobacteria Info & Research (NTMir). "ALIS fornisce un trattamento necessario per i pazienti con questa malattia cronica e potenzialmente letale che non hanno risposto all'attuale standard di cura. Molti di questi pazienti hanno sofferto per anni e affrontano sfide significative nella loro vita quotidiana, e siamo entusiasti del fatto che finalmente ci sia un trattamento approvato per loro".

L'approvazione di ALIS si basa sui risultati dello studio di Fase III CONVERT, ancora in corso, che dimostrato come il farmaco, usato in combinazione con la terapia basata sulle linee guida (GBT), sia in grado di migliorare i tassi di conversione di coltura dell'espettorato. Nello specifico, l'aggiunta di ALIS a GBT ha eliminato l'evidenza di NTM-LD causata da MAC nell'espettorato, entro il mese 6, nel 29% dei pazienti, rispetto al 9% dei pazienti trattati solamente con GBT.

"I pazienti affetti da malattia polmonare NTM causata da MAC che non hanno risposto alle attuali terapie basate sulle linee guida hanno una qualità di vita fortemente compromessa da questa patologia debilitante e progressiva. Come medico, e come principale ricercatore nello studio CONVERT, sono estremamente lieto del fatto che adesso vi sia una terapia specificamente studiata e approvata per quei pazienti che, ad oggi, hanno opzioni terapeutiche limitate o nulle", ha detto il prof. David Griffith, dello University of Texas Health Science Center. "ALIS ha il potenziale per affrontare i significativi bisogni insoddisfatti di questa popolazione di pazienti così difficile da trattare".

Data l'approvazione accelerata di ALIS, Insmed sta collaborando con la FDA per la progettazione di uno studio clinico aggiuntivo a supporto della piena autorizzazione del farmaco. "L'approvazione di ALIS rappresenta un momento fondamentale per i pazienti adulti affetti da malattia polmonare NTM causata da MAC che hanno opzioni di trattamento limitate o assenti. Inoltre, costituisce un'importante traguardo per la nostra azienda, che ha condotto questo farmaco dall'ideazione all'approvazione, e che ora provvederà a lanciarlo negli Stati Uniti. La nostra missione è di soddisfare le esigenze dei pazienti affetti da malattie gravi e rare e siamo entusiasti di poter fornire, negli Stati Uniti, la prima terapia specificamente approvata per i pazienti con NTM-LD causata da MAC", ha dichiarato Will Lewis, Presidente e CEO di Insmed. "Voglio ringraziare i pazienti e i medici che hanno reso possibile questo traguardo attraverso la loro partecipazione agli studi clinici, così come il nostro dedito team a Insmed. Non vediamo l'ora di concentrare i nostri sforzi sul lancio di ALIS negli USA".



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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