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OssMalattieRare Le differenze e i problemi comuni per bambini e adulti affetti da #ipofosfatemia legata all'X e la speranza nelle nuove prospettive terapeutiche. Leggi l'intervista al prof. Giannini @UniPadova e aiutaci a diffondere la conoscenza del #rachitismoXLH . bit.ly/2zPAh5q pic.twitter.com/ibah6pMgvv
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OssMalattieRare La #MPSVII o #malattiadiSly , ha finalmente un farmaco approvato a livello europeo. Questo risultato, è frutto dell'impegno del prof. Emil Kakkis. Stefano Portolano, Regional Head di Ultragenyx Europe ci racconta la storia di questa terapia. bit.ly/2zahMJc pic.twitter.com/GsHomSmJ8M
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La sospensione inalatoria di Insmed è sviluppata per il trattamento della patologia causata da Mycobacterium avium complex (MAC)

Bridgewater (U.S.A.) – Il Comitato Consultivo sui Farmaci Antimicrobici della Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha votato (12 a 2) a favore della sicurezza e dell'efficacia di ALIS (amikacina in sospensione liposomiale inalatoria) per pazienti adulti affetti da malattia polmonare da micobatteri non tubercolari (NTMLD) causata da Mycobacterium avium complex (MAC) e aventi opzioni di trattamento limitate o assenti.

L'ha annunciato Insmed Incorporated, una società biofarmaceutica globale focalizzata sui bisogni insoddisfatti dei pazienti affetti da malattie rare. Il comitato della FDA ha inoltre votato a favore dell'endpoint surrogato di conversione di coltura nell'espettorato, che è stato utilizzato nello studio di Fase III CONVERT e che potrebbe ragionevolmente prevedere il beneficio clinico del farmaco. Se approvata, ALIS rappresenterà la prima e unica terapia negli Stati Uniti ad essere specificatamente indicata per il trattamento di pazienti con malattia polmonare NTM causata da MAC.

“Siamo molto soddisfatti dell'esito della riunione del comitato consultivo, il quale ha riconosciuto il ruolo che ALIS potrebbe svolgere nell'affrontare le significative esigenze mediche insoddisfatte dei pazienti affetti da malattia polmonare NTM causata da MAC, un'infezione cronica, debilitante e potenzialmente fatale”, ha dichiarato Will Lewis, Presidente e Amministratore Delegato di Insmed.

La raccomandazione del comitato consultivo è basata sui materiali informativi sviluppati per la richiesta di approvazione (NDA, New Drug Application) che Insmed ha presentato alla FDA per ALIS, richiesta che verrà valutata tramite revisione prioritaria (Priority Review) e che include i dati del trial di Fase III CONVERT. Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario di conversione della coltura entro sei mesi, con significatività statistica a favore di ALIS una volta al giorno, in aggiunta alla terapia basata sulle linee guida (GBT), rispetto alla sola GBT, in pazienti con malattia polmonare NTM refrattaria dovuta a MAC.

I pazienti inclusi nel nostro studio clinico di Fase III rappresentano il segmento più difficile da trattare della popolazione di pazienti con malattia polmonare NTM, avendo già fallito il trattamento con l'attuale terapia basata sulle linee guida. La raccomandazione favorevole del comitato ci avvicina di un passo alla fornitura del primo e unico trattamento approvato dalla FDA per questi pazienti. Non vediamo l'ora di lavorare a stretto contatto con la stessa FDA fino al completamento della revisione della nostra richiesta”, ha dichiarato il dr. Paul Streck, Chief Medical Officer di Insmed.

In una votazione separata, il comitato ha votato contro la sicurezza e l'efficacia di ALIS nella generale popolazione di pazienti adulti affetti da malattia polmonare NTM causata da MAC. La FDA non è vincolata alla raccomandazione del comitato, ma prenderà in considerazione il suo parere al momento di valutare l'eventuale approvazione di ALIS: la decisione della FDA è prevista per il 28 settembre 2018. L'Agenzia statunitense ha già designato ALIS come farmaco orfano per il trattamento della malattia polmonare NTM causata da MAC.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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