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OssMalattieRare #Iperossaluria primitiva di tipo 1: pronto a partire lo studio di Fase III sul farmaco. I primi risultati saranno resi noti verso la fine del 2019 e se positivi, l'azienda presenterà le richieste per l'approvazione a partire dall'inizio del 2020. bit.ly/2xelqjU pic.twitter.com/ZNiWqTbelm
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OssMalattieRare “Genitori acrobati tra realtà e progetto. Persone con disabilità in equilibrio tra diritto e possibilità”. La Summer School 2019 dell’Associazione @xfragileitalia che si terrà dal 26 al 30 giugno. #xFragile bit.ly/2YbRmS7 pic.twitter.com/qaV5MTmQV7
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OssMalattieRare Una vicenda che si tinge di giallo quella di Paolo Palumbo. Il più giovane paziente europeo colpito da #SLA non parteciperà alla sperimentazione e la famiglia denuncia la truffa. bit.ly/2XtEnOt pic.twitter.com/WQvyFC1tYa
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OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
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Per le persone in cura a causa della malattia di Von Willebrand, poco più di 2mila in Italia, c’è un novità. Si tratta di un nuovo fattore sostitutivo prodotto con la tecnica del Dna ricombinante dalla  Baxter Innovations Gmb e che ha appena ricevutola designazione di farmaco orfano dall’Ema. Al momento non si conoscono ancora gli esiti dei trial clinici, che al momento della presentazione della domanda erano ancora in corso, ma secondo i dati forniti il fattore ricombinante avrebbe effetti positivi sui pazienti affetti da questa coagulopatia con ha effetti positivi nel tenere sotto controllo possibili eventi di sanguinamento se somministrato costantemente nel tempo. La malattia di Von Willebrand è una delle più rare malattie emorragiche esistenti ed è compresa, come l’emofilia, nel gruppo delle coagulopatie. La malattia può manifestarsi anche in forme molto lievi tanto che alcuni pazienti non avrebbero sintomi e la diagnosi avviene solo in caso di gravi eventi emorragici di origine traumatica. Attualmente esistono già delle terapie autorizzate nei paesi dell’ Unione Europea, una è quella a base di desmopressina, un ormone sintetico che stimola l’organismo a rilasciare maggiori quantità del fattore di Von Willebrand che in queste persone è carente, l’altra tipologia di terapia è invece costituita da trasfusioni di plasma contenenti concentrati del fattore.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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