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Amicus Therapeutics annuncia i dati dallo studio di Fase I/II sul farmaco sperimentale ATB200/AT2221: progressi sia nel test del cammino in sei minuti, che nelle funzioni muscolare e polmonare

Cranbury (U.S.A.) – Nuovi dati funzionali positivi per i pazienti coinvolti in uno studio globale di Fase I/II (ATB200-02) sulla malattia di Pompe: l'ha annunciato, con un comunicato stampa, la società biotecnologica Amicus Therapeutics.

 Il farmaco sotto esame si chiama ATB200/AT2221 ed è un nuovo trattamento basato sulla combinazione di due principi attivi: il primo, ATB200, è una terapia enzimatica sostitutiva (ERT) a base di alfa-glucosidasi acida umana ricombinante (rhGAA), con strutture ottimizzate di carboidrati, in particolare il mannosio-6 fosfato (M6P), per migliorarne l'assunzione; il secondo è AT2221, uno chaperone farmacologico. Negli studi preclinici, ATB200 è stato associato ad aumentati livelli di enzima tissutale e a ridotti livelli di glicogeno nel muscolo, risultati che sono ulteriormente migliorati quando i due farmaci sono stati somministrati contemporaneamente. Nello studio in questione, Amicus Therapeutics sta valutando sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica dei due principi attivi in combinazione.

I 10 pazienti che hanno completato sei mesi di trattamento hanno mostrato miglioramenti nel 'test del cammino in sei minuti' (6MWT): la distanza media percorsa è aumentata di 52 metri nei pazienti (2 su 2) mai sottoposti a terapia enzimatica sostitutiva (ERT) e di 38 metri in 6 su 7 di quelli che sono passati al farmaco ATB200/AT2221 da precedente ERT. Positivi anche i dati relativi alle altre misure della funzione motoria e alla funzione muscolare (migliorata in 9 pazienti su 10). Inoltre, nella maggioranza dei pazienti è stata evidenziato il progresso o la stabilità della funzione polmonare, misurata secondo la 'capacità vitale forzata' (FVC).

Coerentemente con i precedenti risultati presentati al WORLDSymposium 2017, i pazienti trattati con ATB200/AT2221 continuano a mostrare progressi nei biomarcatori di danno muscolare e substrato di malattia. Gli eventi avversi sono stati generalmente lievi e transitori: il farmaco, inoltre, non ha mostrato reazioni associate all'infusione dopo 200 somministrazioni.

“Siamo molto felici di vedere questi miglioramenti, la cui consistenza ed entità hanno superato le nostre aspettative”, ha dichiarato John Crowley, presidente e amministratore delegato di Amicus Therapeutics. “Questi risultati funzionali preliminari sono molto incoraggianti e suggeriscono un progresso clinicamente significativo per i pazienti. Attendiamo gli ulteriori dati di tutti i pazienti nel terzo trimestre di quest'anno, mentre continuiamo nella nostra missione: sviluppare una migliore opzione di trattamento per le persone che vivono con la malattia di Pompe”.

“Questi dati preliminari sono molto positivi e suggeriscono che questo potrebbe diventare un paradigma di trattamento significativo e diverso per la malattia di Pompe”, ha commentato il prof. Benedikt Schoser, del Friedrich-Baur Institut di Monaco di Baviera. “Ci sono stati notevoli miglioramenti nelle misure funzionali, in particolare nel test del cammino in sei minuti, sia tra i pazienti mai sottoposti a ERT che nei pazienti ambulatoriali che hanno effettuato uno switch dallo standard di cura. A quanto mi risulta, nessun altro agente sperimentale ha mostrato simili risultati positivi in una così vasta gamma di pazienti in questa fase di sviluppo. Se l'insieme completo dei dati sarà conforme a queste misure, ciò potrebbe essere molto significativo per i nostri pazienti”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



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Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

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