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USA – In uno studio preclinico recentemente condotto dagli scienziati dello University of Nebraska Medical Center (UNMC), il farmaco sperimentale LBT-3627, sviluppato da Longevity Biotech, ha dimostrato di avere un effetto di neuroprotezione in un modello murino della malattia di Parkinson (PD). I risultati di questo studio sono stati pubblicati sul Journal of Neuroscience e sembrano evidenziare come LBT-3627 sia in grado di modulare la risposta immunitaria per fare in modo di prevenire il processo di deterioramento dei neuroni dopaminergici che è all'origine della patologia.

L'ipotesi di una relazione tra l'attività del sistema immunitario e il morbo di Parkinson nasce circa un decennio fa, quando, all'interno della circolazione sanguigna dei pazienti affetti dalla malattia, è stata riscontrata la presenza di determinati linfociti responsabili del danneggiamento dei neuroni dopaminergici, ossia delle cellule nervose che producono dopamina.

LBT-3627 è un farmaco analogo a un ormone naturale chiamato 'peptide vasoattivo intestinale' (VIP), ed è progettato per rivolgersi specificamente al recettore VPAC2 e per avere una lunga emivita biologica.

La sperimentazione condotta dagli scienziati dell'UNMC dimostra che, in un modello murino di morbo di Parkinson, LBT-3627 è riuscito ad impedire la reazione immunitaria neurotossica legata alla malattia, stimolando la produzione di uno specifico sottogruppo di globuli bianchi in grado di garantire la protezione dei neuroni dopaminergici. Inoltre, i ricercatori hanno notato che i benefici del farmaco si sono estesi anche alle cosiddette 'cellule della microglia', le quali si occupano della principale difesa immunitaria del sistema nervoso centrale. In base ai dati ricavati dallo studio, l'effetto di neuroprotezione raggiunto tramite il trattamento è arrivato fino a un livello dell'80%.

Longevity Biotech sta attualmente portando avanti il programma di sviluppo di LBT-3627 e spera di intraprendere la prima sperimentazione umana del farmaco entro il 2017.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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