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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale : dai progetti pilota all’adeguamento del panel 10 Dicembre 2019 Ore 14:00 accrediti@rarelab.eu Il programma bit.ly/33rFeya pic.twitter.com/Fhx8T7441w
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10 days ago.

Un team di ricercatori del Georgetown University Medical Center (Washington, USA) ha riportato un miglioramento della cognizione e delle capacità motorie in un piccolo gruppo di pazienti a cui è stato somministrato il farmaco nilotinib per il trattamento di due malattie neurodegenerative molto simili, il morbo di Parkinson (PD) associato a demenza e la cosiddetta 'demenza con corpi di Lewy' (DLB). Nilotinib (nome commerciale Tasigna) è un composto sviluppato da Novartis attualmente approvato come terapia di seconda linea per la leucemia mieloide cronica (CML). I risultati della sperimentazione sono stati presentati durante il meeting annuale della Society for Neuroscience, tenutosi a Chicago dal 17 al 21 ottobre di quest'anno.

Nello studio sono stati coinvolti 12 pazienti con PD o DLB, che sono stati sottoposti a una terapia con dosi giornaliere ascendenti di nilotinib (da 150 a 300 mg) per un periodo di 6 mesi. In seguito al trattamento, tutti gli 11 soggetti che hanno completato la sperimentazione hanno manifestato un miglioramento delle facoltà mentali e della capacità di movimento, con 10 pazienti che hanno riportato significativi benefici clinici.

In base ai risultati dello studio, il farmaco è stato in grado di indurre una serie di cambiamenti positivi nei livelli, rilevati all'interno del liquido cerebrospinale (CSF), dei principali biomarcatori del morbo di Parkinson, come alfa-sinucleina, beta-amiloide 40 e 42 (A-beta 40 e A-beta 42) e dopamina.

Per quanto riguarda la sicurezza, nilotinib, che nello studio è stato somministrato con un dosaggio molto inferiore rispetto a quello utilizzato per il trattamento della leucemia mieloide cronica, è stato generalmente ben tollerato dai partecipanti, senza la comparsa di gravi effetti collaterali.

Gli autori dello studio sono convinti del fatto che i dati emersi dalla sperimentazione giustifichino pienamente la progettazione di nuovi studi clinici, più grandi, in doppio cieco e controllati con placebo, che consentano un'adeguata valutazione dell'impiego di nilotinib per il trattamento dei pazienti con diagnosi precoce di morbo di Parkinson o demenza con corpi di Lewy.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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