Un team di ricercatori del Georgetown University Medical Center (Washington, USA) ha riportato un miglioramento della cognizione e delle capacità motorie in un piccolo gruppo di pazienti a cui è stato somministrato il farmaco nilotinib per il trattamento di due malattie neurodegenerative molto simili, il morbo di Parkinson (PD) associato a demenza e la cosiddetta 'demenza con corpi di Lewy' (DLB). Nilotinib (nome commerciale Tasigna) è un composto sviluppato da Novartis attualmente approvato come terapia di seconda linea per la leucemia mieloide cronica (CML). I risultati della sperimentazione sono stati presentati durante il meeting annuale della Society for Neuroscience, tenutosi a Chicago dal 17 al 21 ottobre di quest'anno.

Nello studio sono stati coinvolti 12 pazienti con PD o DLB, che sono stati sottoposti a una terapia con dosi giornaliere ascendenti di nilotinib (da 150 a 300 mg) per un periodo di 6 mesi. In seguito al trattamento, tutti gli 11 soggetti che hanno completato la sperimentazione hanno manifestato un miglioramento delle facoltà mentali e della capacità di movimento, con 10 pazienti che hanno riportato significativi benefici clinici.

In base ai risultati dello studio, il farmaco è stato in grado di indurre una serie di cambiamenti positivi nei livelli, rilevati all'interno del liquido cerebrospinale (CSF), dei principali biomarcatori del morbo di Parkinson, come alfa-sinucleina, beta-amiloide 40 e 42 (A-beta 40 e A-beta 42) e dopamina.

Per quanto riguarda la sicurezza, nilotinib, che nello studio è stato somministrato con un dosaggio molto inferiore rispetto a quello utilizzato per il trattamento della leucemia mieloide cronica, è stato generalmente ben tollerato dai partecipanti, senza la comparsa di gravi effetti collaterali.

Gli autori dello studio sono convinti del fatto che i dati emersi dalla sperimentazione giustifichino pienamente la progettazione di nuovi studi clinici, più grandi, in doppio cieco e controllati con placebo, che consentano un'adeguata valutazione dell'impiego di nilotinib per il trattamento dei pazienti con diagnosi precoce di morbo di Parkinson o demenza con corpi di Lewy.

Sportello legale

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

BufalaVirus: le false notizie su COVID-19

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Il valore della cura e dell’assistenza nell’emofilia

Il valore della cura e dell'assistenza nell'emofilia

Sulle proprie gambe: racconti di XLH e rachitismo ipofosfatemico

Sulle proprie gambe: racconti di XLH e rachitismo ipofosfatemico

Partner Scientifici



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni