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OssMalattieRare XII Commissione Affari Sociali della Camera dei Deputati Alle ore 13:10 l’audizione su #farmaciorfani e #malattierare . Interverranno il direttore di OMaR @ilariacbartoli e l’avvocato @RobertaVentur1 Segui la DIRETTA webtv.camera.it/home pic.twitter.com/D3SY8jRFCT
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OssMalattieRare Il nuovo farmaco per la #Leucemia mieloide acuta ad alto rischio, da oggi disponibile in Italia, ha ottenuto da #AIFA il requisito dell’innovazione terapeutica assoluta. bit.ly/31f1XvW pic.twitter.com/KdBf1YxPI9
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OssMalattieRare La presenza di materiale particolato non sembra avere alcuna ripercussione sul profilo rischio/beneficio del farmaco indicato per il trattamento dell’ #emofilia . Le rassicurazioni di #AICE . bit.ly/33vKUrf pic.twitter.com/FhcPO0UVB8
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OssMalattieRare #Acidosi tubulare renale distale, l’impatto della patologia e le nuove prospettive terapeutiche. Guarda l’intervista al dott. Claudio La Scola Policlinico S.Orsola - Malpighi e alla dott.ssa Francesca Taroni @policlinicoMI www.youtube.com/watch?v=J-1wFphX684
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OssMalattieRare Nuove prospettive per la cura della fibrosi polmonare idiopatica. Lo studio coordinato da esperti della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS. #IPF bit.ly/2OuWfUi
2 days ago.

Si studia  l’efficacia del farmaco dopo terapia di stabilizzazione con levodopa

Dopo che a Luglio era stato completato l’arruolamento di pazienti affetti dalla malattia di Parkinson per lo studio di fase III chiamato Motion, sviluppato da Merck Serono ed il suo partner Newron Pharmaceuticals S.p.A, dalle due case farmaceutiche viene un nuovo positivo annuncio. Anche per un nuovo studio di fase tre, chiamato Settle, le procedure di arruolamento sono state completate. Il nome dello studio, che valuterà la sicurezza e l’efficacia di Safinamide come trattamento associato ad una dose costante di levodopa (L-Dopa), viene appunto dalle caratteristiche dello studio stesso, SETTLE sta infatti per ‘SafinamidE Treatment as add-on To LEvodopa.

Si tratta di uno studio piuttosto ampio: sono stati infatti randomizzati un totale di 549 pazienti con Parkinson che si trovano in una fase media o avanzata della malattia e con fluttuazioni motorie. Questo studio verrà condotto a libello internazionale e sarà randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. I pazienti che riceveranno il farmaco sperimenteranno un dosaggio che è di 50 o 100 mg una volta al giorno, per la durata di 6 mesi. I pazienti non assumeranno però solo questo farmaco, il Safinamide, lo stesso che viene sperimentato anche nello studio Motion, ma verrà associato ad una terapia a base di un dosaggio costante di levodopa.
In concreto i pazienti, scelti tra coloro che avevano una storia di malattia di almeno tre anni, sono stati prima trattati con un dosaggio costante di levodopa per almeno quattro settimane e poi randomizzati tra coloro che riceveranno il nuovo farmaco e coloro che invece avranno solo placebo.
Endpoint primario dello studio è il cambiamento del periodo giornaliero “ON”, valutato dalle registrazioni  dei diari tenuti dai pazienti dopo la fase precedente, dall’inizio alla 24a settimana. Gli endpoint secondari includono cambiamenti in termini di attività della vita quotidiana, lo stato clinico a livello globale e la qualità della vita, in riferimento alla salute.
Lo studio Settle  fa parte del programma di sviluppo clinico nel Morbo di Parkinson, insieme agli studi già completati 015, 016, 017 e 018 e allo studio MOTION, ancora in corso. Il programma clinico è sviluppato per studiare Safinamide come trattamento associato alla terapia con dopamino-agonista in pazienti con il Morbo di Parkinson in una fase precoce di malattia e come trattamento associato alla terapia con levodopa in pazienti con il Morbo di Parkinson ad uno stadio avanzato.Sulla base di un accordo firmato con Newron nel 2006, Merck Serono possiede l’esclusiva mondiale dei diritti per sviluppare, produrre e commercializzare la Safinamide nel Morbo di Parkinson, Sindrome di Alzheimer ed altre applicazioni terapeutiche.






GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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