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OssMalattieRare Secondo gli studiosi dell'Università di Yale, tra i pazienti con anomalie nel gene KLHL7 ci sono abbastanza sintomi in comune per definire una nuova malattia multisistemica: la sindrome #PERCHING . #RareDiseases #MalattieRare bit.ly/2T71vgp pic.twitter.com/yxnfY6hSke
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OssMalattieRare Si parlerà anche di #malattierare , con un focus sulla #lipodistrofia a “Bimbi dei Miracoli" in programma dal 25 al 27 gennaio 2019 presso il palazzo dei Congressi di Pisa. #BimbiDeiMiracoli bit.ly/2SZAJGt pic.twitter.com/hqEMeJzTG4
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OssMalattieRare Il 19 Gennaio si terrà a Verona la presentazione del libro “La sabbia negli occhi”. Un viaggio dell’anima tra ricordi ed emozioni. @ANIMaSS05 #SindromediSj%C3%B6gren #RareDiseases bit.ly/2RPStGZ
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OssMalattieRare Il farmaco ha dimostrato di ridurre il tempo di normalizzazione della conta piastrinica nei pazienti affetti da #porpora trombotica trombocitopenica acquisita. bit.ly/2APR09M pic.twitter.com/NLJU1Ye2id
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OssMalattieRare Cambio ai vertici dell’Istituto Nazionale dei Tumori. Il dottor Enzo Lucchini ha concluso il suo mandato e ha passato il testimone al dottor Marco Luigi Votta, il cui incarico avrà una durata di cinque anni. bit.ly/2FxUIc7 pic.twitter.com/RRS5wqVmDu
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Il trapianto di neuroni è da tempo indagato come potenziale opzione terapeutica per le persone che sono colpite da malattie neurodegenerative come il morbo di Parkinson (PD). Purtroppo, i progressi ottenuti in questo campo sono stati, finora, piuttosto limitati, principalmente a causa del fatto che le singole cellule nervose non risultano in grado di sopravvivere per molto tempo se iniettate presso il tessuto cerebrale. Un nuovo impulso alla ricerca potrebbe venire da un'innovativa tecnologia 3D ideata e sperimentata da un team di studio multidisciplinare finanziato dal National Institutes of Health (NIH) degli Stati Uniti.

I ricercatori hanno utilizzato un particolare tipo di polimero, una sostanza formata da una catena di molecole uguali unite tra loro, per creare una sorta di micro-impalcatura tridimensionale su cui sono state fatte aderire numerose 'cellule staminali pluripotenti indotte' (iPSC). Tale innovativa struttura, oltre ad agevolare la differenziazione delle iPSC in neuroni maturi, ha reso possibile la crescita di una rete di interconnessioni in grado di permettere la trasmissione dei segnali elettrici tra le varie cellule nervose, migliorando la loro funzionalità e capacità di sopravvivenza.

Gli scienziati hanno testato le potenzialità di queste reti neurali artificiali iniettandole integralmente, tramite l'utilizzo di un ago ipodermico standard, in alcune porzioni di tessuto cerebrale estratto da topi. Una volta trasferite, le strutture cellulari sono state in grado di sopravvivere notevolmente più a lungo rispetto alle tradizionali colture di neuroni costituite da singole cellule in sospensione.

Risultati simili sono stati ottenuti anche da una serie di successive sperimentazioni, in cui le reti di neuroni sono state trapiantate direttamente nel cervello di topi vivi. Le cellule nervose collocate su micro-impalcatura hanno infatti manifestato un tasso di sopravvivenza circa 40 volte maggiore di quello evidenziato da neuroni isolati. Uno degli aspetti più importanti è rappresentato dal fatto che, dopo essere stati impiantati nel cervello degli animali, i neuroni organizzati in rete si sono rivelati in grado di esprimere proteine essenziali per la crescita e la maturazione di nuove sinapsi nervose, dimostrando un certo grado di funzionalità e una buona integrazione con il tessuto cerebrale ospite.

Gli esiti di questo studio, recentemente pubblicati su Nature Communications, appartengono ancora ad una fase preliminare di sperimentazione, ma potrebbero rappresentare un'incoraggiante premessa per lo sviluppo di un'efficace terapia cellulare per la cura di diverse malattie neurodegenerative. Nel frattempo, gli autori della ricerca stanno già cercando di sfruttare questa nuova tecnologia 3D per promuovere la differenziazione di iPSC in neuroni capaci di produrre dopamina, un particolare tipo di cellule nervose la cui perdita progressiva costituisce il principale effetto patologico della malattia di Parkinson.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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