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OssMalattieRare Lo #ScreeningNeonatale per l’ #AnemiaFalciforme è disponibile in Inghilterra e Francia da diversi anni. Uno studio condotto a Padova e Monza testimonia la fattibilità e necessità di un simile programma in Italia. #NewbornScreening bit.ly/2MYgRVD pic.twitter.com/X7NOPBYs48
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OssMalattieRare #WorldFSHDDay #FSHD In corso la conferenza stampa della IV Giornata Internazionale della Distrofia Muscolare di Tipo FSO, su iniziativa della sen. @paolabinetti Un'occasione per fare un punto sulla ricerca e per discutere sui bisogni dei pazienti. bit.ly/31JhgyH pic.twitter.com/58RBor1P44
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OssMalattieRare #Lipodistrofie : i pazienti aspettano anche 15 anni per la diagnosi. L’intervista alla dottor Giovanni Ceccarini, endocrinologo @Unipisa , in occasione del 40° Congresso Nazionale di Endocrinologia #SIE . @SIE_2013 #AILIP youtu.be/h6JgYR9VDAo
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OssMalattieRare Correggere il genoma, produrre cellule modificate o tessuti ingegnerizzati: la ricerca italiana è protagonista della rivoluzione biomedica in atto. Domani a Roma, l'evento @TerapieAvanzate : At² - Advanced talks on Advanced therapies #At2Talks bit.ly/31HlBlX
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OssMalattieRare Sono stati proclamati i vincitori del concorso “Insieme per la ricerca”, promosso da @Telethonitalia e @PearsonItalia , rivolto a tutte le scuole italiane di ogni grado e ordine. bit.ly/31Ee1Zg pic.twitter.com/2ewynZ4ouU
1 day ago.

Il trattamento con Latrepirdina non ha migliorato le performance cognitive dei pazienti con malattia di Huntington. Questo è il risultato dello studio multicentrico di fase II Horizon, pubblicato integralmente sugli Archives of Neurology.


Il farmaco, inizialmente sviluppato come antistaminico, successivamente utilizzato come anti-Alzheimer con risultati deludenti, non è stato in grado di dimostrare la propria efficacia nemmeno in questo caso. Lo studio, effettuato dall’Huntington Disease Study Group e dallo European Huntington's Disease Network, è un trial randomizzato, controllato e in doppio cieco al quale hanno preso parte 64 centri situati in Australia, Europa e Nord America, che hanno arruolato in tutto 403 pazienti affetti dalla malattia di Huntington lieve o moderata che al basale mostravano un deficit cognitivo.

I partecipanti sono stati trattati con Latrepirdina 20 mg o placebo tre volte al giorno per 26 settimane. Gli endpoint primari erano il miglioramento rispetto al basale delle funzioni cognitive, misurato in base alla variazione del punteggio del Mini-Mental State Examination (MMSE), e del funzionamento globale del paziente, misurato attraverso il Clinician Interview–Based Impression of Change (CIBIC-plus).

Nel complesso, i ricercatori non hanno trovato differenze significative tra farmaco e placebo sul fronte del miglioramento cognitivo (miglioramento di 1,5 punti del MMSE contro 1,3; P = 0,39), né su quello del funzionamento globale (P = 0,84).

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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