Ipofosfatemia

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OssMalattieRare Buone notizie per chi è affetto da #HIV . Lo studio di Fase III BRIGHTE su fostemsavir in adulti con infezione da HIV-1 multitrattati, sono stati registrati miglioramenti nella soppressione virologica e nella risposta immunologica. I dettagli: bit.ly/2ZmSd6b pic.twitter.com/qaQw5fhbu8
About 9 hours ago.
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OssMalattieRare #Duchenne , sollevati dubbi di sicurezza sul farmaco golodirsen. L'azienda è già pronta a reagire e incontrarsi con Food and Drug Administration degli USA. bit.ly/2Hk6UfQ pic.twitter.com/lEpa6cQK2o
1 day ago.
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OssMalattieRare Un team dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena ha pubblicato di recente, sulla rivista Journal of Neuro-Oncology, i risultati di uno studio in Fase II che mostrano i benefici di un chemioterapico su pazienti con glioma maligno in recidiva. #Cancro bit.ly/2NiVcGl pic.twitter.com/8mWd51boZx
2 days ago.
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OssMalattieRare Le #malattierare sono tali solo singolarmente: in totale colpiscono oltre 350 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa la metà sono bambini. "Collaborazione" è il metodo più efficace per combatterle. L'approfondimento bit.ly/2ze3B5M pic.twitter.com/Uq9FkQt81v
2 days ago.
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OssMalattieRare Buone notizie dall'Indianapolis (U.S.A.) per l' ultra-rara iperossaluria secondaria. Il farmaco sperimentale ALLN-177 è efficace e tollerabile in Fase II. Tutti i dettagli qui: bit.ly/33HUOqz pic.twitter.com/RtrAIqwj34
4 days ago.

Il trattamento con Latrepirdina non ha migliorato le performance cognitive dei pazienti con malattia di Huntington. Questo è il risultato dello studio multicentrico di fase II Horizon, pubblicato integralmente sugli Archives of Neurology.


Il farmaco, inizialmente sviluppato come antistaminico, successivamente utilizzato come anti-Alzheimer con risultati deludenti, non è stato in grado di dimostrare la propria efficacia nemmeno in questo caso. Lo studio, effettuato dall’Huntington Disease Study Group e dallo European Huntington's Disease Network, è un trial randomizzato, controllato e in doppio cieco al quale hanno preso parte 64 centri situati in Australia, Europa e Nord America, che hanno arruolato in tutto 403 pazienti affetti dalla malattia di Huntington lieve o moderata che al basale mostravano un deficit cognitivo.

I partecipanti sono stati trattati con Latrepirdina 20 mg o placebo tre volte al giorno per 26 settimane. Gli endpoint primari erano il miglioramento rispetto al basale delle funzioni cognitive, misurato in base alla variazione del punteggio del Mini-Mental State Examination (MMSE), e del funzionamento globale del paziente, misurato attraverso il Clinician Interview–Based Impression of Change (CIBIC-plus).

Nel complesso, i ricercatori non hanno trovato differenze significative tra farmaco e placebo sul fronte del miglioramento cognitivo (miglioramento di 1,5 punti del MMSE contro 1,3; P = 0,39), né su quello del funzionamento globale (P = 0,84).

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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