Ipofosfatemia

Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Il nuovo farmaco per la #Leucemia mieloide acuta ad alto rischio, da oggi disponibile in Italia, ha ottenuto da #AIFA il requisito dell’innovazione terapeutica assoluta. bit.ly/31f1XvW pic.twitter.com/KdBf1YxPI9
About 9 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare La presenza di materiale particolato non sembra avere alcuna ripercussione sul profilo rischio/beneficio del farmaco indicato per il trattamento dell’ #emofilia . Le rassicurazioni di #AICE . bit.ly/33vKUrf pic.twitter.com/FhcPO0UVB8
About 14 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #Acidosi tubulare renale distale, l’impatto della patologia e le nuove prospettive terapeutiche. Guarda l’intervista al dott. Claudio La Scola Policlinico S.Orsola - Malpighi e alla dott.ssa Francesca Taroni @policlinicoMI www.youtube.com/watch?v=J-1wFphX684
About 16 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Nuove prospettive per la cura della fibrosi polmonare idiopatica. Lo studio coordinato da esperti della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS. #IPF bit.ly/2OuWfUi
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Cerimonia di premiazione della IV edizione del Premio AINET. Vincitrice del "Premio per le donne... dalle donne 2019” categoria “Migliore idea”: @ilariacbartoli Congratulazioni direttore! bit.ly/2Mww2lA pic.twitter.com/5pAUt3e4Wd – presso Museo San Francesco Montefalco
2 days ago.

Un nuovo farmaco contro la Malattia di Huntington ha superato la fase sperimentale tre e a breve dovrebbe, avute le autorizzazione necessarie dall’Emea e dalla Fda e la denominazione di farmaco orfano, essere disponibile sul mercato europeo. La sostanza sperimentata, la pridopidina, che prenderà il nome commerciale di Huntexil, ha dimostrato infatti di avere efficacia su alcuni sintomi della malattia, soprattutto quelli di carattere muscolare come i movimenti incontrollati e scoordinati tipici di questa malattia – che è detta anche Corea di Huntington, che in greco significa danza – e nel movimento degli occhi.

La pridopidina infatti agisce regolando i livelli di dopamina, un neurotrasmettitore cerebrale fondamentale perché le cellule neuronali possano inviare corretti segnali ai muscoli. I risultati dello studio, condotto da 32 centri in tutta Europa e al quale ha partecipato anche il dottor Ferdinando Squitieri, direttore dell'Unità Operativa di Neurogenetica e Malattie Rare dell'Irccs Neuromed di Pozzili (Is), sono stati pubblicati a febbraio e si dovrebbe essere ormai vicini ad ottenere tutte le autorizzazioni necessarie all’ingresso sul mercato.
Lo studio ha coinvolto 437 pazienti affetti dalla malattia di Huntington che hanno utilizzato il farmaco per 6 mesi ottenendo miglioramenti per tutti i sintomi della corea in special modo per il controllo dei movimenti volontari e involontari. L'analisi dei pazienti ha dimostrato che la dose più alta di pridopidina, 45 mg due volte al giorno, ha un effetto positivo ed è stata ben tollerata dai partecipanti. Grazie a questo nuovo farmaco, prodotto dalla NeuroSearch, azienda danese, dovrebbe portare ad un significativo miglioramento della qualità di vita dei malati, che attualmente hanno una sopravvivenza che va mediamente dai 10 ai 30 anni dall’esordio.




GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

logo fablab

La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni